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尼拉帕尼是针对PARP基因的靶向治疗药物,主要针对那些BRCA1/2基因突变的癌症,如卵巢癌、乳腺癌。那么尼拉帕尼的效果到底有多好呢?已发表的临床试验是在“维持期”使用尼拉帕尼,结果显示有奇效:对于BRCA基因突变的卵巢癌,如果在首次化疗后每天口服一次尼拉帕尼,“中位无进展生存期”为21个月,而对照组使用安慰剂的患者仅为5.5个月。
“无进展生存期”是癌症临床试验中最常用的指标之一。它描述的不是患者的总生存时间,而是有效控制肿瘤的时间。在此期间,肿瘤可能缩小,也可能不变。简而言之,如果不恶化,患者的生活条件会更好,生活质量也会更高。当然,患者的总生存期肯定会超过“无进展生存期”,也就是说,化疗后,尼拉帕尼维持的BRCA突变患者的平均生存期将明显超过21个月,接近两年,这对晚期卵巢癌患者来说是革命性的好消息。
雷帕利还没有在中国上市,进口药可谓天价。好消息是,全球首个尼拉帕尼仿制药已成功上市,由孟加拉知名制药公司珠峰生产,规格为100 mg *30粒/盒。
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