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骨髓纤维化,简称骨髓纤维化,是一种病因不明的非常罕见的疾病。典型的临床表现为红细胞性贫血和粒细胞性贫血,多呈泪滴状红细胞,骨髓穿刺抽吸干燥,脾脏明显肿胀,有不同程度的骨硬化。
原发性骨髓纤维化(PMF)是一种造血干细胞克隆性骨髓增生性疾病。原发性骨髓纤维化的治疗主要是支持性治疗,包括输血。血小板增多症可以用羟基脲治疗。无需治疗即可观察到低风险和无症状患者。新公司生产的第一个第二代JAK抑制剂获得了美国食品和药物管理局的批准,并大量上市。它是过去十年中第一种治疗骨髓纤维化的药物——Inrebic。不要对药物做过多渲染和修饰,为读者提供真实的临床试验数据。
在2021年期间,美国食品和药物管理局批准Inrebic用于治疗患有原发性或继发性骨髓纤维化(MF)的中度-2和高危成年患者。2021年11月,美国美国食品药品监督管理局食品和药物管理局(FDA)批准了鲁沙替尼用于治疗骨髓纤维化患者。2021年3月10日,鲁沙替尼被中国CFDA批准用于治疗原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发骨髓纤维化(PET-MF)的中高风险患者。详细信息:
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