治疗进行性肌营养不良（PMD）的药物有哪几种(治疗类风湿关节炎巴瑞克替尼效果怎么样)

进行性肌营养不良(PMD)是一种由基因缺陷引起的肌肉退化，随着时间的推移会导致肌肉无力和肌肉萎缩。由于基因缺陷的不同，临床症状迟早会出现，很多人最终会无法行走。

肌营养不良组包含30种不同的遗传疾病，通常分为9大类。

20世纪30年代，查尔斯贝尔首次提出肌肉萎缩症。20世纪60年代，法国神经学家纪尧姆杜兴(Guillaume Duchenne)全面介绍了最常见、最严重的一种肌营养不良，命名为杜兴MD:杜兴肌营养不良症(DMD)。2018年5月11日，国家卫健委等五部门联合制定《第一批罕见病目录》，纳入进行性肌营养不良。目前还没有治疗肌营养不良的方法。理疗、矫正术和矫正手术可能有助于缓解一些症状。呼吸肌减弱的患者需要辅助通气。EDMD和肌强直性营养不良引起的心脏问题可能需要安装起搏器。

治疗药物包括减缓肌肉退化的类固醇、控制癫痫发作和某些肌肉活动的抗惊厥药，以及延缓垂死肌肉细胞损伤的免疫抑制剂。对症治疗。

1.强的松

也称为泼尼松和脱氢可的松。小剂量皮质类固醇可降低肌酸磷脂酶水平，有助于维持肌肉张力，但不能阻止疾病进展。

2.去杂科特(去杂科特)

也称为去氮皮质激素是一种糖皮质激素，用作抗炎和免疫抑制剂。其效果是氢化可的松的40倍，泼尼松的10-20倍。

1965年，德法扎科特获得了一项专利。1985年，德法扎科特批准它用于医疗。2017年2月，美国食品和药物管理局批准了Emflaza(defrazacort)用于5岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。3.奎宁

奎宁(硫酸制剂)可抑制心肌收缩力，增加子宫节律性收缩。

强直性肌营养不良(剧烈收缩后肌肉延迟松弛)的肌强直可以用奎宁治疗。

在某些情况下，患有肌肉疾病的人会因心脏和呼吸系统并发症而逐渐衰弱，从而缩短寿命。然而，一些肌肉疾病根本不影响预期寿命，正在进行的研究试图找到缓解肌肉无力的方法和治疗方法。

4、Vyondys 53(golodirsen)

Vyondys 53(golodirsen)是一种反义寡核苷酸药物，用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)患者，该患者被证明适合跳过外显子53。

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卢帕尼是一种JAK抑制剂，广泛用于治疗类风湿性关节炎。JAK抑制剂鲁巴替尼可以作为单一药物使用，也可以与甲氨蝶呤或其他非生物抗风湿疗法联合使用。

从临床试验数据来看，鲁帕尼治疗类风湿关节炎的疗效优于安慰剂，且比其他进口药物更安全。一般来说，患者服用路障尼一周即可见效。

巴立克替尼可以改善身体功能，缓解疼痛，改善患者生活。因此，巴立克替尼治疗类风湿性关节炎非常有效。

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