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进行性肌营养不良(PMD)是一种由基因缺陷引起的肌肉退化,随着时间的推移会导致肌肉无力和肌肉萎缩。由于基因缺陷的不同,临床症状迟早会出现,很多人最终会无法行走。
肌营养不良组包含30种不同的遗传疾病,通常分为9大类。
20世纪30年代,查尔斯贝尔首次提出肌肉萎缩症。20世纪60年代,法国神经学家纪尧姆杜兴(Guillaume Duchenne)全面介绍了最常见、最严重的一种肌营养不良,命名为杜兴MD:杜兴肌营养不良症(DMD)。2018年5月11日,国家卫健委等五部门联合制定《第一批罕见病目录》,纳入进行性肌营养不良。目前还没有治疗肌营养不良的方法。理疗、矫正术和矫正手术可能有助于缓解一些症状。呼吸肌减弱的患者需要辅助通气。EDMD和肌强直性营养不良引起的心脏问题可能需要安装起搏器。
治疗药物包括减缓肌肉退化的类固醇、控制癫痫发作和某些肌肉活动的抗惊厥药,以及延缓垂死肌肉细胞损伤的免疫抑制剂。对症治疗。
1.强的松
也称为泼尼松和脱氢可的松。小剂量皮质类固醇可降低肌酸磷脂酶水平,有助于维持肌肉张力,但不能阻止疾病进展。
2.去杂科特(去杂科特)
也称为去氮皮质激素是一种糖皮质激素,用作抗炎和免疫抑制剂。其效果是氢化可的松的40倍,泼尼松的10-20倍。
1965年,德法扎科特获得了一项专利。1985年,德法扎科特批准它用于医疗。2017年2月,美国食品和药物管理局批准了Emflaza(defrazacort)用于5岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。3.奎宁
奎宁(硫酸制剂)可抑制心肌收缩力,增加子宫节律性收缩。
强直性肌营养不良(剧烈收缩后肌肉延迟松弛)的肌强直可以用奎宁治疗。
在某些情况下,患有肌肉疾病的人会因心脏和呼吸系统并发症而逐渐衰弱,从而缩短寿命。然而,一些肌肉疾病根本不影响预期寿命,正在进行的研究试图找到缓解肌肉无力的方法和治疗方法。
4、Vyondys 53(golodirsen)
Vyondys 53(golodirsen)是一种反义寡核苷酸药物,用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)患者,该患者被证明适合跳过外显子53。
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