目前鲁沙替尼治疗骨髓纤维化效果良好

时间：2021.12.26作者： 浏览次数：294

骨髓纤维化，简称骨髓纤维化，是一种病因不明的非常罕见的疾病。典型的临床表现为红细胞性贫血和粒细胞性贫血，多呈泪滴状红细胞，骨髓穿刺抽吸干燥，脾脏明显肿胀，有不同程度的骨硬化。本质上，原发性骨髓纤维化(PMF)是一种造血干细胞克隆性骨髓增生性疾病(MPD)。原发性骨髓纤维化的治疗主要是支持性治疗，包括输血。血小板增多症可以用羟基脲治疗。无需治疗即可观察到低风险和无症状患者。

2021年11月，美国美国食品药品监督管理局食品和药物管理局(FDA)批准了鲁沙替尼用于治疗骨髓纤维化患者。2021年3月10日，鲁沙替尼被中国CFDA批准用于治疗原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发骨髓纤维化(PET-MF)的中高风险患者。Rutinib是FDA批准的第一种治疗骨髓纤维化的药物。Rutinib是JAK1和JAK2蛋白激酶的小分子抑制剂。真性红细胞增多症(PV)是一种慢性、不可治愈的血癌，与血细胞过度生成有关，导致血液变稠，血栓风险增加。这些血凝块会导致严重的心血管并发症，如中风和心脏病发作，从而增加发病率和死亡率。红细胞增多症患者通常有脾肿大和额外虚弱的症状。许多患者在常规治疗后会变得不耐受或耐药，这与疾病恶化的风险增加有关。

鲁替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，口服JAK1和JAK2，于2021年获得欧盟批准。用于治疗中度或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。截至目前，Russoli Tini Jakavi已获得全球50多个国家的批准，包括欧盟、加拿大以及亚洲、拉美和南美的部分国家。

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