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骨髓纤维化是一种严重而罕见的骨髓疾病。鲁西替尼是治疗骨髓纤维化的常用药物,疗效显著。但是,作为靶向药物,很难避免耐药性,那么,鲁沙替尼耐药后,我们该怎么办呢?新公司生产的第一个第二代JAK抑制剂获得了美国食品和药物管理局的批准,并大量上市。它是过去十年中第一种治疗骨髓纤维化的药物——Inrebic。不要对药物做过多渲染和修饰,为读者提供真实的临床试验数据。
2021年8月16日,美国食品和药物管理局批准Inrebic用于治疗患有原发性或继发性骨髓纤维化(MF)的中度-2和高危成年患者。Inrebic是一种口服激酶抑制剂,对野生型和突变激活的Janus相关激酶2(JAK2)和FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)具有活性。同时,Inrebic是JAK2的选择性抑制剂,对JAK2的抑制活性高于其JAK1、JAK3和TYK2家族成员。对于基线血小板计数大于或等于50109/L的患者,英莱克多巴胺的推荐剂量为每天口服一次,每次400mg。
JAKARTA试验的主要研究终点是MRI或CT测量的脾脏体积低于基线35%或以上的患者比例。该研究的次要终点是总症状评分从基线到第6个周期结束下降50%或更多的患者比例,通过改良的MFSAF V2.0日记测量。结果显示,就主要研究终点而言,两组(400mg组VS安慰剂组)中脾脏体积减少35%或更多的患者比例为37%(96人中的35人)VS 1%(96人中的1人)。根据Kaplan-Meier的估计,in ribic 400mg组脾脏反应的中位时间为18.2个月。
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