接受索拉非尼/索拉菲尼治疗的进行性RAI患者的有效治疗选择

索拉非尼/索拉非尼是一种多激酶抑制剂，已被批准用于治疗放射性碘 (RAI) 难治性分化型甲状腺癌 (DTC) 患者。本研究评估了索拉非尼在实际临床实践中的有效性和安全性，并将结果与​​试验结果进行了比较。还评估了与索拉非尼治疗后更好的临床结果相关的临床特征。

方法：这项多中心、回顾性队列研究评估了在韩国 6 家三级医院接受索拉非尼治疗的 98 名进行性 RAI 难治性 DTC 患者。主要目标是基于实体瘤中反应评估标准 v1.1 的无进展生存期 (PFS)。还评估了总生存期、缓解率（根据实体瘤缓解评价标准 v1.1 定义为最佳客观缓解）和安全性。

结果：中位 PFS 为 9.7 个月；随访期间未达到中位总生存期。分别有 25 (25%) 和 64 (65%) 名患者达到部分缓解和病情稳定。41 名 (42%) 患者病情稳定 > 6 个月。亚组分析确定了更好 PFS 的几个预后指标：无疾病相关症状（风险比 [HR] = 0.5；p = 0.041），仅肺转移（HR = < @0.4；p=0.048），每日维持剂量≥（HR=0.3；p=0.005），甲状腺球蛋白降低 ≥60%（HR = 0.4；p = 0.012）。索拉非尼的平均日剂量为 666 ± 114 mg，13% 的患者停药由于不良事件 (AE)。分别在 93 (95%) 和 40 (41%) 名患者中报告了 AE 和严重 AE。最常见的 AE 是手足皮肤反应 (76%)。

结论：索拉非尼/索拉非尼治疗的进展性RAI难治性DTC患者的PFS与试验结果一致。疾病相关症状、仅肺转移、每日维持剂量和甲状腺球蛋白减少与 PFS 显着相关。这些结果表明，索拉非尼/索拉非尼是进行性 RAI 难治性 DTC 患者的有效治疗选择。

本研究评估了索拉非尼/索拉非尼在临床试验之外的进展性 RAI 难治性 DTC 患者中的疗效和安全性。9.7 个月的中位 PFS 和 67% 的疾病控制率与试验结果一致（中位 PFS = 10.8 个月；疾病控制率 = 54%）。在这项研究中，87% 的患者肿瘤负荷减轻，25% 的患者达到 PR。大约 42% 的患者有 6 个月或更长时间的 SD。无疾病相关症状、仅有肺转移、每日维持剂量≥600 mg、Tg降低≥60%的RAI难治性DTC与更好的PFS显着相关。索拉非尼的平均日剂量为 666 ± 114 mg，13% 的患者因 AE 停药。41% 的患者报告了严重的 AE，并且大多数 AE 的报告频率低于试验。

亚组分析确定了索拉非尼/索拉非尼治疗后更好 PFS 的几个预后指标：无疾病相关症状，仅肺转移，每日维持剂量≥600 mg 和 Tg 降低≥60%。在试验中，按地区、年龄、组织学、转移器官、氟-D-葡萄糖摄取、靶或非靶病灶数量、靶病灶大小、性别划分，在所有亚组中观察到索拉非尼在 PFS 中的临床获益和累积 RAI 剂量。然而，该试验的结果并未确定接受索拉非尼/索拉非尼治疗的患者的预后指标，因为比较分析主要在索拉非尼和安慰剂组之间进行。这项研究的优势之一是确定接受索拉非尼治疗的患者的几个预后指标。

还分析了索拉非尼/索拉非尼治疗后 45 名患者的疾病进展模式。由于目标病灶大小的显着增加，大约 51% 的患者在随访结束时被归类为疾病进展。然而，这些患者中有 38% 被定义为由于随访期间非靶器官出现新病变而导致疾病进展。一些病灶的逃逸现象和生长，或新病灶的出现，是酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的常见局限性。这种现象背后的机制尚不清楚。在这个系列中，在肺、骨、肝、颈部、胸膜和肌肉等多个器官中发现了新的转移性病变。如果初始评估不包括转移病灶区域，很难将新病变的实际发生与先前未知病变的简单披露区分开来。因此，在实际临床情况下，在开始索拉非尼治疗之前评估靶病变以外的器官是非常重要的。

综上所述，接受索拉非尼/索拉非尼治疗的进行性RAI难治性DTC患者的PFS与试验结果一致。发现无疾病相关症状，仅有肺转移，每日维持剂量≥600 mg和Tg降低≥60%与PFS的改善显着相关。索拉非尼是一种有效的治疗选择，对进行性 RAI 难治性 DTC 患者具有显着疗效和可控的 AE。扫描下方微信二维码了解更多：