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20年来，肝癌基础和临床研究取得重大突破，肝癌患者治疗有效率也有明显提高。自2021年以来，靶向治疗和免疫治疗在肝癌治疗方面取得了显著进展。自2021年索拉非尼成为治疗肝细胞癌(HCC)的唯一一线药物以来，针对HCC的靶向药物应运而生。到目前为止，许多治疗方法已被证明是有效的，并逐渐得到应用。
多种新药已获FDA批准，包括小分子靶向治疗药物，如二线药物雷戈拉非尼和卡波扎替尼，一线药物莱瓦替尼；美国食品和药物管理局也批准了尼沃玛和培布罗珠单抗作为HCC治疗的二线药物。此外，ramucirumab也被证明对甲胎蛋白水平高的HCC患者有效。
此外，免疫治疗已成为目前肿瘤治疗的主要方法之一。检查点抑制剂是目前最主流的免疫治疗药物，具有多种治疗靶点。在肝癌的治疗中，上述免疫检查点抑制的代表药物Nivolumab和Pabolizumab已被FDA批准用于晚期肝癌的治疗。这些药物在肝癌一线或二线治疗中取得了显著的进展，但更值得我们期待的是靶向药物和免疫治疗药物的结合。在小样本量的早期临床数据中，我们可以看到靶向药物和免疫药物的联合治疗可以使HCC患者的ORR率达到40%，DCR达到90%。
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