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骨髓增生异常综合征(MDS)患者的自然病程和预后差异很大，治疗应个体化。MDS患者应根据预后进行分组，并结合其年龄、身体状况、合并疾病、治疗依从性等进行综合分析。从而选择治疗方案。根据预后评分系统，MDS可分为低风险组、中风险组和高风险组。MDS在低风险组的治疗目标是改善造血功能和生活质量，而MDS在高风险组的治疗目标是延缓疾病进展、延长生存期和治愈。
常用的免疫调节药物包括沙利度胺和罗利。沙利度胺治疗后，部分患者可改善红细胞生成，减少或摆脱输血依赖。但患者长期使用后往往不能耐受神经毒性等不良反应。对于DEL (5Q) 1其他异常的低风险组MDS患者(除-7/7q-)，如果存在输血依赖性贫血，可使用瑞来替米治疗，部分患者可减轻或摆脱输血依赖性，并获得细胞遗传学缓解，延长生存期。
对于无del(5q)的MDS患者的低风险组，如果存在输血依赖性贫血，且细胞因子治疗无效或不适合细胞因子治疗，也可选择rellidomide治疗。rellidomide常用剂量为10 mg/d21 d，每28 d为一个疗程。对于del(5q)的MDS患者，在以下情况下不建议使用rellidomide骨髓原始细胞比例为5%；复杂染色体核型； IPSS-中风险-2或高风险组； TP53基因突变。
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