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儿童慢粒的诊断程序与成人没有什么不同,儿童的建议已经发表。目前成人一线治疗可使用四种TKIs(伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼、博舒替尼)。除了2021年批准的伊马替尼,第二代TKIs达沙替尼和尼洛替尼最近也获得了欧洲FDA和EMA的儿童用药批准。有三种TKI可供选择,这使得一线选择成为一种挑战,但与此同时,当治疗反应不佳时,它也为临床医生提供了更多的治疗选择。
在选择TKI时,有几个因素必须考虑。在儿童中,伊马替尼在治疗效果、毒性和并发症方面比其他全膝关节置换术更有经验。还应考虑药物的可获得性、便利性和财务状况。伊马替尼和达沙替尼均为每日1次,可随食物口服,而尼洛替尼为每日2次,饭前2小时和饭后1小时。
在成人随机研究中,虽然没有观察到生存益处,但2G-TKI诱导的分子缓解明显快于伊马替尼诱导的分子缓解且更深。没有随机研究比较儿童伊马替尼和2G-TKI,但2G-TKI的分子缓解率似乎与成人相似。因此,如果费用较高不成问题,2G-TKI可能是儿童(未来需要考虑停TKI)一线治疗的好选择。在慢粒患儿中选择一线TKI时,应仔细平衡效果、安全性、可及性、费用和治疗目标。
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