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骨髓增生异常综合征主要的治疗原则是进行异体造血干细胞移植，酌情应用对症治疗。应积极进行异体造血干细胞移植，对症治疗贫血、感染、出血。其他配合药物方面：1.补充、替代治疗。贫血严重者定期输注浓缩红细胞；有明显出血者定期输注浓缩血小板。2.治疗各种感染性并发症。根据感染情况分别选用抗生素、抗病毒药、抗真菌药。3.药物纠正贫血。部分病人使用红细胞生成素有效，可升高或稳定血红蛋白，停止或减少输血。4.药物纠正血小板。如无明显出血，单纯血小板减少时不主张选用。血小板生成素、白细胞介素-2有暂时提升血小板的作用，达到止血目的即可，不宜长期应用。
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