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帕唑帕替尼是第一个获得软组织肉瘤适应症的TKI药物。现将帕唑帕替尼的前瞻性研究总结如下,希望能为临床应用提供指导。2021年,Benson等人回顾性分析了之前2期临床试验和3期临床试验的数据。共分析了44例接受2线以上子宫平滑肌肉瘤的患者,其中11%有PR,57%有SD,PFS(12周)达到50%。中位PFS为3.0个月,中位OS为17.5个月。结果显示,与安慰剂组相比,治疗组显著延长全氟辛烷磺酸和OS。
2021年,Samuels等人报道了一项关于中、高级脂肪肉瘤的前瞻性2期临床研究,招募了41名患者。PFR12w为68.3%,显著高于最初假设的40% (P=.0002)。在第24周,39%的患者没有进展,44%的患者经历了肿瘤控制(部分缓解或疾病稳定)。中位无进展生存期为4.4个月,中位总生存期为12.6个月。一般最常见的不良事件是恶心、高血压、腹泻和乏力,通常小于3级。这与之前的一项研究结果大不相同。值得注意的是,本研究招募的患者中,66%为未分化脂肪肉瘤,29%为粘液脂肪肉瘤,5%为多形性脂肪肉瘤。
2021年,马丁-布罗托等人在Lancet肿瘤科(Lancet肿瘤科)上报道了一项针对晚期恶性和去分化孤立性纤维肿瘤的二期临床试验,该试验采用单臂多中心。共纳入36例患者(恶性孤立性纤维瘤34例,未分化孤立性纤维瘤2例)。中位随访时间为27个月。按照Choi的标准,51%的患者出现PR,26%的患者出现SD,23%的患者出现PD。根据RECIST标准,仅有6%的患者出现CR或PR,60%的患者出现SD,34%的患者出现PD。中位PFS为5.6个月。尚未达到操作系统的中位数。这是帕唑帕尼治疗恶性孤立性纤维肿瘤的首次试验,表明其具有一定的抗肿瘤活性。
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