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33名患者接受了至少一剂雷格雷非尼。平均随访时间为41个月。33例患者记录了CBR[76% 25;58% 95%置信区间(CI)的89%],包括6名永久居民。
中位PFS为13.2个月(95% CI 9.2-18.3个月),其中4例研究结束时仍无进展并取得3年以上临床获益(范围36.8-43.5个月)。中位OS为25个月(95% CI 13.2-39.1个月)。患者携带的KIT第11外显子突变显示最长的中位PFS(13.4个月),而KIT/PDGFRA野生型和非SDH无经验肿瘤的中位PFS为1.6个月(P0.0001)。
长期安全状况与上一份报告一致;手足反应和高血压是剂量减少的最常见原因。值得注意的是,瑞戈拉非尼(Regolafenib)诱导SDH缺乏胃肠道间质瘤的客观反应和持久益处。
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