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骨髓增生异常综合征，它是一组异质性疾病是起源于造血干细胞。主要以病态造血、高峰险象急性白血病转化为特征，表现为难治性的一系或者是多系血细胞的减少，多数患者的年龄大于六十岁，主要表现为贫血、出血、感染的临床症状。它的治疗，首先要根据患者的血细胞减少的数量，骨髓中原始细胞比例，以及染色体核型，分为中危、低危和高危。对于低危和中危的患者，主要是减轻、改善患者的症状，尽量的延长生命为主主要给予支持治疗。另外，可以给于促进造血的治疗，例如应用雄激素治疗，运用红细胞生成素等。另外还可以应用诱导分化治疗，例如维甲酸和生物反应调节剂，例如沙利度胺等。对于高危的患者，可以应用去甲基化的药物，例如地西他宾化疗或者是联合化疗。另外，基因造血干细胞移植，可能是目前唯一能够治愈骨髓增生异常综合症的疗法。
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