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威尼托克拉已被美国食品和药物管理局批准用于治疗17p缺陷型慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者,这些患者以前至少接受过一次治疗。维那特拉是美国FDA批准的首个BCL-2蛋白靶向药物。BCL-2蛋白促进癌细胞的增殖,在大多数CLL患者中高表达。一项单臂临床试验涉及106名17p CLL缺乏症患者,他们之前至少接受过一次治疗,评估了该药物的有效性。受试者每天口服静脉注射,剂量从20毫克逐渐增加到400毫克,持续5周。结果显示,80%的患者完全缓解或部分缓解。
vinatura最常见的副作用是中性粒细胞减少、腹泻、恶性肿瘤、贫血、上呼吸道感染、血小板减少和疲劳。严重的并发症有肺炎、中性粒细胞减少性发热、发热、自身免疫性溶血性贫血、贫血和代谢异常的肿瘤溶解综合征。对于上述适应症,FDA批准了威尼托克拉的“突破性疗法”资格,并进入优先审查和加速批准程序。
维纳托拉还获得了“孤儿药”的资格。美国食品和药物管理局药物评估和研究中心血液和肿瘤产品办公室主任帕兹杜尔博士说,17p缺失的CLL患者现在有了新的靶向治疗药物,用于抑制使肿瘤细胞存活的蛋白质。对于一些无法从其他治疗中获益的CLL患者,威尼托可为这一特殊群体提供新的治疗选择。
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