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近年来，分子靶向治疗是甲状腺癌治疗领域最有趣的进展。目前，已有两种药物获得FDA批准。其中，nexavar(索拉非尼)是第一个被批准用于治疗进行性RR-DTC的分子靶向药物。最初的触发点来自JCO连续两期发表的索拉非尼治疗RR-DTC的二期临床研究。虽然样本量小，但对于接近治疗终点的RR-DTC患者来说，无疑是黑暗中的一盏明灯。
对于不知所措的医生来说，可以说前途一片光明。陈教授说，我们抓住这根救命稻草，开始在患者身上谨慎使用，随后加入全球临床研究第三期。结果很理想。甲状腺癌伴肺转移取得了很好的疗效。他介绍，III期临床研究结果显示，与安慰剂组相比，索拉非尼组患者的无进展生存期(PFS)显著延长了5个月(10.8个月对5.8个月)。
虽然这项研究没有得到操作系统的数据，但在某种程度上，这个缺点是由于对受试者利益的保护。安慰剂组患者一旦有临床进展，就跨越到索拉非尼组，不干预就无法获得OS。更可喜的是，随着靶向治疗研究的开展，发现靶向药物具有一定的再分化作用。II期临床试验发现，达拉非尼、斯米替尼等靶向BRAF和MEK的激酶抑制剂可以在再分化中发挥良好作用。
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