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遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）是一种罕见的遗传性多系统血管疾病，可导致内脏动静脉畸形和皮肤黏膜出血。慢性胃肠道出血和鼻衄经常导致严重贫血，这是常规治疗难以治愈的。贝伐单抗是一种抗血管内皮生长因子单克隆抗体，可能对治疗 HHT 出血有效。
我们选择了所有接受全身性贝伐单抗治疗的慢性出血 HHT 患者进行回顾性分析。收集的数据包括人口统计测量、基线 HHT 特征、鼻出血等级、手术干预、贝伐单抗剂量、不良事件、血红蛋白、红细胞输注、静脉铁输注以及其他贫血和/或出血引导治疗。
13 名 HHT 患者接受贝伐单抗治疗的中位数为 13.9（范围 4.9-30.1） 个月。贝伐单抗治疗使平均血红蛋白增加 4.0 g/dL (95% CI of 2.6-5.3 g/dL) 与之前的值相比[平均 (95%CI) 血红蛋白为 8.5(7.8-9.9）g/dL 与 12.5(11.2-13.7）g/dL, p 胃肠道手术 2 名患者 (15%) 出现需要医疗管理的 3 级高血压。
结论：全身性贝伐单抗治疗慢性HHT出血非常有效。然而，需要进一步的研究来确定益处的程度以及确定最佳剂量、治疗持续时间和长期安全性。
原始来源：
阿尔-等。对于.J MED 中的。2018.
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