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急性白血病是指造血干细胞的恶性克隆性疾病。急性白血病发病时，骨髓中异常的原始细胞和未成熟细胞(白血病细胞)大量增殖，在骨髓中蓄积并抑制正常造血，广泛浸润肝、脾、淋巴结等髓外器官，表现为贫血、出血、感染、浸润等征象。急性白血病通常分为急性淋巴细胞白血病(ALL)和急性髓细胞白血病(AML)。
我国急性髓系白血病(AML)发病率约为1.62/10万，是成人急性白血病中最常见的类型。如果不及时治疗，病情会迅速恶化。可喜的是，随着医学科技的不断发展，很多患者都实现了缓解、长期生存甚至治愈。在过去一年左右的时间里，成人急性髓系白血病(AML)的治疗经历了一场颠覆性的革命：美国美国食品药品监督管理局(FDA)批准了9种针对AML的新靶向疗法，但在此前的12年里，没有针对这种疾病的靶向疗法获得批准。
尽管这些药物目前仅限于特定的患者亚组(基于患者的年龄、患者癌症的遗传特征和其他因素)，但科学家仍在进行临床试验，以确定这些药物对其他AML患者是否安全有效。新药的获批，将成人急性髓系白血病(AML)的治疗推向了前所未有的新阶段！同时也代表了研究该病多年的科学家的临床成果！
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