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包括急性髓系白血病(AML)在内的许多血液恶性肿瘤的共同机制是BCL-2蛋白的过度表达。威尼托克拉是一种BCL-2抑制剂。已经发现它在慢性淋巴细胞白血病中具有显著的活性,并且最初被美国食品和药物管理局批准用于17P缺失的复发/难治性慢性淋巴细胞白血病的单一治疗。
近期,因弗尼克联合小剂量阿糖胞苷或去甲基化药物治疗老年AML取得了令人振奋的效果,并于2021年11月获批用于治疗对化疗不耐受的新诊断老年AML。最新临床数据显示,威尼托联合小剂量阿糖胞苷的CR/CRI率为62%,而威尼托克拉联合HMA的CR/CRI率高达73%。
维那托克联合HMA治疗复发/难治性白血病(R/R-AML)的疗效也相当不错。目前公布的数据主要来自两个回顾性分析:美国CITYOFHOPE的数据显示,R/R-AML患者35例,其中维那托克地西他滨33例,维那托克氮胞苷2例。结果显示,总有效率为64%,17目前,一项随机、双盲、三期临床试验(NCT02993523)正在进行,以比较维那托克氮杂胞苷和维那托克安慰剂的疗效,期待令人鼓舞的临床结果。
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