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慢粒又称慢性粒细胞白血病,约占我国白血病的70%。因为慢性粒细胞白血病的异常DNA会随时发生变异,这种变化会使机体产生BCR-ABL1蛋白,而这种蛋白会导致骨髓中白细胞的异常。这些是慢粒细胞,从你的骨髓中挤出健康的白细胞,导致白血病。
普替尼于2021年12月14日获得FDA批准。用于治疗ABL T315I突变的慢性髓系白血病(CML)或费城染色体阳性(Ph)的急性淋巴细胞白血病(ALL)。它还可用于治疗以前对酪氨酸激酶抑制剂有耐药性或不耐受的慢性粒细胞白血病或PALL患者(TKI)。
在一项单臂、开放、国际和多中心试验中评估了普替尼在慢性粒细胞白血病和慢性粒细胞白血病患者中的安全性和有效性。所有患者均接受普那替尼治疗(每天一次,每次45毫克)。慢性粒细胞白血病的主要疗效终点是主要细胞遗传学反应(MCyR),包括完全和部分细胞遗传学反应(CCyR和PCyR)。AP-CML、BP-CML和Ph ALL的主要疗效终点均为主要血液学反应(MaHR),定义为完全血液学反应(CHR)或白细胞减少。
血液疾病的证据(NEL)。治疗慢粒的药物已经广泛使用,目前45毫克普那替尼的价格为753美元。
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