2016年12月CFDA批准20种针对肿瘤的靶向药物

截至 2016 年 12 月，CFDA 目前已批准 20 种肿瘤靶向药物，总结如下。

1、阿帕替尼

阿帕替尼()，商品名艾坦，药物靶点为-2。阿帕替尼是一种小分子-2酪氨酸激酶抑制剂，可抑制肿瘤血管生成。动物研究表明，在多种小鼠肿瘤模型中对肿瘤生长有显着抑制作用。国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准阿帕替尼单药治疗至少2次全身化疗后进展或复发的晚期胃腺癌或胃食管结合部腺癌患者。接受至少2次全身化疗后进展或复发的晚期胃腺癌或胃食管结合部腺癌患者。未经 FDA 批准。原制药公司为恒瑞医药（2014）。癌症的主要类型是胃癌和结直肠癌。

2、阿西替尼

阿西替尼()，商品名英利他()，药物靶点为-1、-2、-3。FDA 批准阿昔替尼用于既往全身治疗失败的晚期肾细胞癌患者。它已被 CFDA 批准用于至少一种先前的全身治疗失败的晚期肾细胞癌。阿西替尼是一种激酶抑制剂，可在治疗血浆浓度下抑制酪氨酸激酶受体，包括 VEGF 受体-1、-2 和 -3。这些受体与病理性血管生成、肿瘤生长和癌症进展有关。原制药公司为（2012年）。癌症的主要类型是肾细胞癌。

3、贝伐单抗

()，商品名()，药物靶点为VEGF。

FDA 批准的贝伐单抗适应症是：

①难治性、复发性或转移性宫颈癌；

②转移性结直肠癌；

③ 既往治疗后进展的胶质母细胞瘤；

④ 不可切除、局部晚期、复发或转移性非鳞状非小细胞肺癌；

⑤ 铂类耐药、复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌和原发性腹膜癌；

⑥转移性肾细胞癌。

FDA 批准贝伐单抗用于：

①作为一线或二线治疗，在化疗基础上联合静脉注射5-氟尿嘧啶治疗转移性结直肠癌；

②作为二线治疗，以氟嘧啶-伊立替康或氟嘧啶-奥沙利铂为基础的化疗，用于治疗已接受含贝伐单抗一线方案但仍有疾病进展的转移性结直肠癌患者；

③作为一线治疗，联合含卡铂和紫杉醇的化学疗法治疗不可切除、局部晚期、复发或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者；

④ 作为既往治疗后疾病进展的成年胶质母细胞瘤患者的单药治疗；

⑤干扰素α联合治疗转移性肾细胞癌；

⑥联合紫杉醇-顺铂或紫杉醇-拓扑替康治疗持续性、复发性或转移性宫颈癌；

⑦联合紫杉醇-脂质体多柔比星或紫杉醇-拓扑替康治疗铂类耐药复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌。

CFDA 批准其在中国上市，并批准贝伐单抗用于：

①转移性结直肠癌；

②晚期、转移性或复发性非小细胞肺癌。

贝伐单抗是一种血管内皮生长因子特异性血管生成抑制剂。贝伐单抗结合 VEGF 并阻止 VEGF 与其内皮细胞表面的受体相互作用。原研制药公司是（2004）。靶向的主要癌症类型是非小细胞肺癌（腺癌）、非小细胞肺癌、结直肠癌、肾细胞癌、宫颈癌、卵巢癌、胶质母细胞瘤和腹膜癌。

4、硼替佐米

()、()，药物靶点是26S蛋白酶体。

FDA 批准的适应症：

①多发性骨髓瘤；

②套细胞淋巴瘤。

CFDA批准的适应症有：

①多发性骨髓瘤；

②套细胞淋巴瘤。

硼替佐米是一种蛋白酶抑制剂，可抑制 26S 蛋白酶体，从而影响多种细胞信号通路。原制药公司是, & (2003)。癌症的主要类型是淋巴瘤和骨髓瘤。

5、西妥昔单抗

西妥昔单抗()、爱必妥()，药物靶点是EGFR。

FDA批准的适应症是：

①KRAS野生型，表达EGFR的转移性结直肠癌；

②头颈部鳞状细胞癌。

FDA 批准西妥昔单抗用于：

① 局部或区域晚期头颈部鳞状细胞癌联合放疗；

②联合5-氟尿嘧啶和铂类治疗局部复发或转移性头颈部鳞状细胞癌；

③ 铂类治疗后进展的头颈部复发性或转移性鳞状细胞癌的治疗；

④ 联合方案一线治疗K-Ras野生型、EGFR表达转移性结直肠癌；

⑤ 联合伊立替康治疗以伊立替康为基础的化疗无效的K-Ras野生型、EGFR表达型、转移性结直肠癌；

⑥作为单药治疗以奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗无效或不能耐受伊立替康的K-Ras野生型、表达EGFR的转移性结直肠癌患者。

CFDA 批准了其用于 KRAS 野生型、表达 EGFR 的转移性结直肠癌的适应症。

西妥昔单抗是一种表皮生长因子受体 (EGFR) 拮抗剂，可特异性结合正常和肿瘤细胞中的 EGFR，并竞争性抑制表皮生长因子 (EGF) 和其他配体的表达。结合，例如转化生长因子-α。原制药公司是&(2004)。癌症的主要类型是结直肠癌和头颈部肿瘤。

6、西达本胺

西达本胺()、艾波沙()，药物靶点是HDAC。未经 FDA 批准。 是一种亚型选择性苯甲酰胺组蛋白脱乙酰酶 () 抑制剂，主要针对 1、2、3 亚型和第一类 。IIb类的10个亚型，对肿瘤的异常表观遗传功能具有调节作用。西达本胺已获得 CFDA 批准，用于治疗至少接受过一次全身化疗的复发性或难治性外周 T 细胞淋巴瘤 (PTCL) 患者。原研药企为 Bio（2014)，主要靶向癌症为淋巴瘤。

7、达沙替尼

达沙替尼（）、施达赛（），药物靶点为BCR-ABL、SRC家族（SRC、LCK、YES、FYN）、c-KIT、β。

FDA 批准的适应症是费城染色体阳性慢性髓细胞白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病。

美国 FDA 批准达沙替尼用于治疗：

① 新诊断的费城染色体阳性（pH+）慢性粒细胞白血病（CML）慢性期成年患者；

②费城染色体阳性（pH+）慢性期、加速期或髓/淋巴急变期慢性粒细胞白血病患者，患者必须对既往伊马替尼治疗耐药或不能耐受；

③对既往治疗耐药或不耐受的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者。

CFDA 批准的适应症是对伊马替尼耐药或不耐受的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病。

达沙替尼在纳摩尔浓度下抑制以下激酶：BCR-ABL、SRC 家族（SRC、LCK、YES、FYN）、c-KIT、β、β。原始制药公司 BMS（2006 年）。癌症的主要类型是白血病。

8、厄洛替尼

厄洛替尼()、特罗凯()，药物靶点为野生型EGFR、外显子19缺失或突变型EGFR。

FDA批准的适应症是：

①EGFR基因19外显子缺失或21外显子突变的转移性非小细胞肺癌；

②局部晚期、不可切除或转移性胰腺癌。

FDA 批准厄洛替尼用于：

①作为EGFR基因外显子19缺失或外显子21突变的转移性非小细胞肺癌的至少一种化疗进展后的一线、维持、二线或多线治疗（ ）；

②作为一线治疗选择，联合吉西他滨治疗局部晚期、不可切除的转移性胰腺癌。

厄洛替尼是一种口服选择性表皮生长因子受体 (EGFR) 酪氨酸激酶抑制剂。CFDA 批准的适应症是至少一种化疗方案失败后的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。

原研制药公司是（2004）。主要靶向肿瘤为非小细胞肺癌和胰腺癌。

9、依维莫司

依维莫司（），（），药物靶点是mTOR。

FDA批准的适应症是：

①胰腺来源的晚期神经内分泌肿瘤；

②来自胃肠道的晚期、分化良好、无功能的不可切除、局部晚期或转移性神经内分泌肿瘤；

③ 不可切除的局部晚期或转移性神经内分泌肿瘤，具有晚期、高分化和无功能的肺源性；

④ 舒尼替尼或索拉非尼治疗失败的晚期肾细胞癌；

⑤ 肾错构瘤和结节性硬化症；

⑥结节性硬化症患者的室管膜下巨细胞星形细胞瘤；

⑦绝经后激素受体阳性、HER2阴性的晚期乳腺癌。

FDA 批准依维莫司用于治疗：

①联合依西美坦治疗晚期激素受体阳性、HER2阴性、绝经后乳腺癌患者，患者必须既往接受过来曲唑或阿那曲唑治疗失败；

②成人胰腺神经内分泌肿瘤（），以及胃肠道（GI）或肺源性晚期高分化、无功能、局部晚期或转移性神经内分泌肿瘤（NETs）（不适用于功能性类癌）；

③ 舒尼替尼或索拉非尼治疗失败的晚期肾细胞癌（RCC）；

④成人肾血管平滑肌脂肪瘤和结节性硬化结节性硬化症（TSC）无需立即手术；

⑤ 需要治疗但不能根治的结节性硬化症儿童或成人室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGA）。

依维莫司是 mTOR（PI3K/Akt 信号通路下游的丝氨酸/苏氨酸激酶）的抑制剂；此外，它可以抑制HIF-1)等缺氧诱导因子的表达，减少VEGF由于TSC1、TSC2是信号的调节剂，依维莫司对丢失引起的下游信号激活有效/ TSC1、TSC2 的失活。

CFDA批准的适应症是：

①晚期肾细胞癌；

②结节性硬化症患者的室管膜下巨细胞星形细胞瘤。

原研制药公司为（2009）。主要靶向肿瘤为乳腺癌、肾细胞癌、神经内分泌肿瘤和结节性硬化症中的室管膜下巨细胞星形细胞瘤。

10、吉非替尼

吉非替尼()、易瑞沙()，药物靶点为野生型EGFR、外显子19缺失或突变的EGFR、IGF、PDGF。FDA 批准的适应症是 EGFR 外显子 19 缺失或外显子 21 突变的转移性非小细胞肺癌。美国FDA批准吉非替尼作为一线方案治疗EGFR基因外显子19缺失或外显子21突变的转移性非小细胞肺癌。

吉非替尼是一种口服选择性表皮生长因子受体 (EGFR) 酪氨酸激酶抑制剂。CFDA批准的适应症是局部晚期或转移性非小细胞肺癌。原制药公司为（2003)。主要靶点肿瘤为非小细胞肺癌。

11、埃克替尼

埃克替尼（），康美纳，药物靶向EGFR，未获FDA批准。埃克替尼是一种选择性表皮生长因子受体 (EGFR) 酪氨酸激酶抑制剂，可抑制野生型和突变型 EGFR。CFDA批准的适应症是EGFR敏感突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（）的一线治疗，或至少一种化疗方案（主要是铂类）失败的局部晚期或转移性治疗。

最初的制药公司是斗鱼（2011）。主要靶向肿瘤是非小细胞肺癌。

12、伊马替尼

伊马替尼()、格列卫()，药物靶点为c-KIT、ABL。

FDA批准的适应症是：

①慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病、新发慢性期成人和儿童患者、干扰素α治疗失败的患者；

②费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病、复发或难治成人患者、或新发儿科患者；

③侵袭性全身性肥大细胞增多症，无-Kit基因突变或未知c-Kit基因突变的成年患者；

④嗜酸性粒细胞增多症和/或慢性嗜酸性粒细胞白血病的成年患者；

⑤KIT阳性不可切除和/或转移性恶性胃肠道间质瘤及术后复发风险高的KIT阳性胃肠道间质瘤成人患者的辅助治疗；

⑥ 不可切除、复发或转移性隆起性皮肤纤维肉瘤的成年患者；

⑦基因重排相关性骨髓增生异常综合征/骨髓增生性疾病成年患者。

美国 FDA 批准伊马替尼用于治疗：

①新诊断的慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML）成人或儿童患者；

② 干扰素α治疗失败后费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML）的慢性期、加速期或急变期；

③ 复发或难治性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）成年患者；

（4）联合化疗治疗儿童初诊费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）；

⑤ 与（血小板衍生生长因子受体）基因重排相关的成人骨髓增生异常/骨髓增生性疾病（MDS/MPD）；

⑥无c-Kit突变或c-Kit突变状态未知的侵袭性全身性肥大细胞增多症成年患者；

⑦ 患有高嗜酸性粒细胞综合征（HES）和/或慢性嗜酸性粒细胞白血病（CEL）的成年患者；

⑧ 不可切除、复发和/或转移性突起性皮肤纤维肉瘤（DFSP）的成年患者；

⑨Kit() 阳性不可切除和/或转移性恶性胃肠道间质瘤（GIST）成年患者；

⑩作为Kit()阳性手术切除胃肠道间质瘤（GIST）成人患者的辅助治疗。

伊马替尼是一种蛋白酪氨酸激酶抑制剂，可抑制 BCR-ABL 酪氨酸激酶，它也是血小板衍生生长因子 (PDGF)、干细胞因子 (SCF) 和 c-kit 的受体酪氨酸激酶抑制剂，还抑制 PDGF、SCF介导的细胞活动。

CFDA批准的适应症是：

①费城染色体阳性慢性粒细胞白血病慢性期、加速期或急变期；

②复发或难治性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病；

③ 复发或难治性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病；

④伴有-α融合激酶的高嗜酸性粒细胞综合征和/或慢性嗜酸性粒细胞白血病的成年患者；

⑤ 用于治疗成人不可切除和/或转移性恶性胃肠道间质瘤；

⑥ 不可切除、复发或转移的突起性皮肤纤维肉瘤；

⑦ 成年患者伴有基因重排的骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性疾病。

原研究制药公司是（2001）。靶向的主要肿瘤是胃肠道间质瘤和白血病。

13、拉帕替尼

拉帕替尼()、泰丽莎()，药物靶点为HER2和EGFR。FDA批准的适应症：HER2阳性晚期或转移性乳腺癌。

美国 FDA 批准拉帕替尼用于治疗：

①联合卡培他滨治疗HER2过表达的进行性或转移性乳腺癌，既往接受过蒽环类、紫杉醇、曲妥珠单抗治疗者；

②联合来曲唑治疗HER2过表达的绝经后激素受体阳性转移性乳腺癌，并已应用激素治疗。

拉帕替尼是一种 4-苯胺基喹唑啉激酶抑制剂，可抑制表皮生长因子受体 (EGFR) 和人表皮生长因子受体 2 型（HER2) 细胞内酪氨酸激酶结构域。CFDA 批准的 HER2 阳性晚期或转移性乳腺癌适应症.

最初的制药公司是 GSK & (2007)。主要目标肿瘤是乳腺癌。

14、尼罗替尼

()、()，药物靶点为ABL、、c-KIT、CSF-1R和DDR1。FDA 批准的适应症是费城染色体阳性慢性髓细胞白血病。

FDA 批准尼罗替尼用于：

①费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML）的治疗；

②费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML）患者的慢性期或加速器治疗，且患者必须对既往治疗（包括伊马替尼）耐药或不耐受。

尼罗替尼是一种 BCR-ABL 激酶抑制剂。CFDA 批准的适应症适用于对包括伊马替尼在内的先前治疗耐药或不耐受的慢性期或加速期费城染色体阳性慢性髓细胞白血病成年患者。

原研制药公司是（2007）。主要靶向肿瘤是白血病。

15、尼妥珠单抗

尼妥珠单抗()、泰欣生，药物靶向EGFR，未获FDA批准。是一种抗表皮生长因子受体（EGFR）人单克隆抗体，可阻断EGFR与其配体的结合，具有抗血管生成、抗增殖和促凋亡作用。CFDA批准尼妥珠单抗联合放疗治疗EGFR阳性III/IV期鼻咽癌。原制药公司为百泰生物（2012）。主要靶向肿瘤为头颈部肿瘤和鼻咽癌。

16、利妥昔单抗

利妥昔单抗()、利妥昔单抗()，药物靶点为CD20。

FDA批准的适应症是：

①非霍奇金淋巴瘤；

②慢性淋巴细胞白血病；

③类风湿性关节炎；

④成人多血管炎肉芽肿和显微镜下多血管炎。

FDA 批准利妥昔单抗用于治疗：

①非霍奇金淋巴瘤（NHL）；

②慢性淋巴细胞白血病（CLL）；

③ 对一种或多种 TNF 拮抗剂反应不足的中重度活动性类风湿关节炎（RA）成人患者与甲氨蝶呤联合治疗；

④ 联合糖皮质激素治疗成人肉芽肿性血管炎（GPA）（韦格纳肉芽肿）和显微镜下（多）血管炎（MPA）。

利妥昔单抗是一种单克隆抗体，靶向表达在前 B 细胞和成熟 B 淋巴细胞表面的 CD20 抗原。CFDA 批准用于复发或耐药滤泡性中央淋巴瘤/B 细胞非霍奇金淋巴瘤。最初的研究制药公司是（1997）。主要靶向肿瘤是白血病和淋巴瘤。

17、索拉非尼

索拉非尼（），多吉美（），药物靶点是，，，β，KIT，FLT-3、BRAF，突变型BRAF，CRAF，RET，RET/PTC。

FDA批准的适应症是：

①无法切除的肝细胞癌；

②晚期肾细胞癌；

③分化型甲状腺癌，局部复发或转移，进展，对放射性碘治疗无效。

索拉非尼被美国食品和药物管理局批准用于治疗不可切除的肝细胞癌或晚期肾细胞癌，以及对放射性碘治疗无效的局部复发或转移性、晚期、分化型甲状腺癌。

索拉非尼是一种激酶抑制剂，可抑制多种跨膜激酶（CRAF、BRAF）以及细胞表面激酶（KIT、FLT-3、RET、RET/PTC、-1、-2、-3和-β)。

CFDA 批准用于：

①不能手术或远处转移的肝细胞癌；

②不能手术的晚期肾细胞癌。

原研制药公司是（2005）。主要靶向肿瘤为肝癌、肾细胞癌和甲状腺癌。

18、舒尼替尼

舒尼替尼（ ）、索坦（ ），药物靶点为 , , , α, β, KIT, FLT3、CSF-1R 和 RET。

FDA批准的适应症是：

①胃肠道间质细胞瘤；

②晚期肾细胞癌；

③局部晚期或转移性高分化胰腺神经内分泌肿瘤不能切除。

FDA 批准舒尼替尼用于治疗：

① 伊马替尼治疗失败或不能耐受的胃肠道间质瘤（GIST）；

②晚期肾细胞癌（RCC）；

③局部晚期或转移性、不可切除、高分化胰腺神经内分泌肿瘤（）患者。

舒尼替尼是一种多激酶抑制剂，可抑制 KIT、FLT3、CSF-1R 和 RET。

CFDA 批准用于：

① 已失败或不能耐受甲磺酸伊马替尼的胃肠道间质瘤；

②不能手术的晚期肾细胞癌。

原研制药公司是（2006）。主要靶向肿瘤为胃肠道间质瘤、肾细胞癌和神经内分泌肿瘤。

19、曲妥珠单抗

曲妥珠单抗()、赫赛汀()，药物靶点是HER2。

FDA批准的适应症是：

① HER2过表达的乳腺癌；

②HER2过表达转移性胃腺癌和胃食管结合部腺癌。

FDA 批准曲妥珠单抗用于治疗：

① HER2过表达的乳腺癌；

②HER2过表达的转移性胃腺癌或胃食管结合部腺癌。

曲妥珠单抗是一种 HER2/neu 受体拮抗剂。

CFDA 批准用于：

① HER2阳性转移性乳腺癌，HER2阳性乳腺癌术后、放化疗后的辅助治疗；

②HER2阳性转移性胃腺癌或胃食管结合部腺癌。

原研究制药公司是（1998）。主要靶向肿瘤为胃癌和胃食管结合部腺癌。

20、克唑替尼

克唑替尼（ ）、赛克瑞（ ），药物靶点为 ALK、c-MET、ROS1 和 RON。FDA 批准的适应症是 ALK 阳性或 ROS1 阳性转移性非小细胞肺癌。克唑替尼是一种酪氨酸激酶受体抑制剂，可抑制 HGFR、c-Met、ROS1 和 RON。CFDA批准用于ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌。原研制药公司为（2011）。主要靶向肿瘤是非小细胞肺癌。