肢端肥大症(肢端肥大症的典型表现)

什么是肢端肥大症？

肢端肥大症：生长激素的异常分泌

肢端肥大症是由于GH过度生成而导致的一种罕见的疾病，临床呈慢性进展，主要表现为软弱乏力，通常是由于GH分泌性垂体细胞腺瘤所致。如果GH的过度生成发生在青春期之前，会导致巨人症，若发生在青春期之后，则疾病表现得较为隐匿。易见的疾病特征性表现为渐进性的骨骼生长，手足增大，皮肤增厚，颜面粗糙。而如心脏肥大、高血压、恶性睡眠呼吸暂停等这些威胁病人生命的情况则相对不易观察到。

肢端肥大症患病率估计为每100万人群中有50-70例，同时每年每100万人中将产生3-4例新发患者。年轻的肢端肥大症患者常常是由于浸润性肿瘤所致，故临床变化较为显著。而老年患者临床进展较缓慢，面部特征易被误认为正常的生长发育，因此，从开始发病到确诊常有一段较长的时间，大约7年。

发病率和死亡率

肢端肥大症患者的死亡率较普通人群约高2-4倍。24在1970年对194例肢端肥大症患者的研究中发现，死亡人群中的26%死于50岁之前，64%死于60岁之前，24男性死亡率高于女性。肢端肥大症发病部位较为广泛，可累及全身绝大多数器官和组织，包括软组织肿胀、腕管综合征、头痛、视力损害、糖耐量减低、糖尿病、高血庄、睡眠呼吸暂停、多汗以及心脏、肝脏、结肠、肾脏等器官的增大等。5

治疗目标

对肢端肥大症患者的两项长期研究表明：GH水平的恢复正常是治疗的最佳目标之一。23，25因此，治疗肢端肥大症最主要的目标是使非限制性的GH分泌正常化，即每日GH的平均水平减至<5ug/L（或最佳水平为<2.5ug/L）。17，23其它治疗目标包括缓解临床症状；在不影响垂体功能的前提下缩减垂体肿瘤的大小，从而减少局部并发症；防止疾病复发。17

善宁?的研发

生长抑素的作用：控制生长素的分泌

在十九世纪六十年代末，Krulich等发现了一种大鼠下丘脑提取物，这种物质能抑制大鼠体内的下丘脑释放生长素。26由于其能够抑制生长素的释放，故这种新发现的内源性物质被命名为“生长抑素”。27，28生长抑素最初在下丘脑细胞中被发现，然而后来人们在机体的许多其它细胞中也发现了这一物质的存在，如胰腺细胞、胃肠道细胞、中枢神经系统和外周神经系统等。

根据其在体内的分布情况，生长抑素可作为一种内分泌物质、旁分泌物质或神经内分泌物质而发挥作用。生长抑素的不同的生理学效应在根本上是其抑制作用。例如，在从下丘脑分泌到垂体门脉系统的过程中，生长抑制GH和TSH（促甲状腺激素）的释放。胃肠道分泌的生长抑素可抑制胃泌素、血管活性肠肽、胃动素等一系列胃肠激素的分泌，抑制胃酸、胃蛋白酶、水和电解质的分泌，降低胃肠血流和蠕动，此外，生长抑素还可抑制胰腺“D细胞”等特殊细胞释放胰岛素和胰高血糖素。18，29

生长抑素能够改变多种生理过程，这一特点表明它能够用于疾病的防治。特别是设想通过生长抑素可以抑制GH的分泌而有效地治疗肢端肥大症，但由于生长抑素半衰期短，仅有2-3分钟，且生物利用度低，28，30故其临床应用受到很大限制。另外，生长抑素还有反跳作用，即停药后机体将分泌更多的被抑制的激素，这也使得其临床应用受到了限制，31因此，人们开始研究一种不受上述限制而又具有生长抑素治疗作用的药物，研究的成果就是善宁?（奥曲肽）。

肢端肥大症是由于gh过度生成而导致的一种罕见的疾病，临床呈慢性进展，主要表现为软弱乏力，通常是由于gh分泌性垂体细胞腺瘤所致。如果gh的过度生成发生在青春期之前，会导致巨人症，若发生在青春期之后，则疾病表现得较为隐匿。易见的疾病特征性表现为渐进性的骨骼生长，手足增大，皮肤增厚，颜面粗糙。而如心脏肥大、高血压、恶性睡眠呼吸暂停等这些威胁病人生命的情况则相对不易观察到。 肢端肥大症患病率估计为每100万人群中有50-70例，同时每年每100万人中将产生3-4例新发患者。年轻的肢端肥大症患者常常是由于浸润性肿瘤所致，故临床变化较为显著。而老年患者临床进展较缓慢，面部特征易被误认为正常的生长发育，因此，从开始发病到确诊常有一段较长的时间，大约7年。

肢端肥大症和巨大症是怎样发生的？

肢端肥大症和巨大症是两种少见的疾病，它们是由于脑部的垂体分泌过多的生长激素所造成的。

生长人体生长所必需的激素，它能促进蛋白质的合成和骨骼的增长。如果缺乏这种激素，会导致矮上症（又称垂体性侏儒症），一旦太多，又会引起骨骼，软组织和内脏器官的肥大，还会带来糖尿病等代谢性疾病。

如果生长过度分安大略湖是从成年期开始的，这时骨骺已经融合，骨不可能再变长，其变化就仅仅表现在头部，手部和足部。患者头颅增大，帽子嫌小，面部的骨骼的软组织增生肥厚，使眼眶上缘和颧部突出，耳鼻增大，舌体肥厚，如此数年以后，患者的面容会发生很大的变化，以致于数年不见的亲友无法辨认，许多病人就是因此而被发现的，患者的手足也变大，原来可以轻松取卸的指环，手镯日渐变紧，鞋子也总是嫌小。这就叫做肢端肥大症。

如果发病于儿童期，患者的骨骼正在生长中，过多生长激素的作用就会造成巨大症。患者的身高明显高于同龄人，手，足的增大与身高成正比例。如果发病于少年期，除了身材异常高大外，还有头，手，足的异常增大，称之为肢端肥大性巨大症。

这两种疾病可以通过垂体手术，放射治疗或性激素治疗（促进骨骺愈合）来进行治疗，疗效与开始治疗的时间和年龄密切相关，所以关键还在于早期发现。支持一下感觉挺不错的