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帕金森病是一种脑部疾病。在这项诺华资助的研究中,75名帕金森病患者被随机分配服用安慰剂,150毫克或300毫克尼洛替尼(达奇纳)。这项研究是双盲的,这意味着患者和研究人员都不知道患者是在服用药物还是安慰剂。患者继续接受该方案12个月,然后停止服用安慰剂和尼洛替尼3个月。共有88%的患者完成了这项试验。
在服用尼洛替尼的患者中,有9人在试验结束前停止治疗,其中2人是由于严重的副作用。治疗一年后,尼洛替尼组患者病情稳定,运动和非运动临床量表数据均无下降。据报道,服用尼洛替尼的患者运动功能更好,生活质量提高。研究人员发现,尼洛替尼可以提高一种叫做多巴胺的大脑化学物质的水平,这种物质在帕金森氏病中会丢失或减少。
此外,尼洛替尼还降低了毒性蛋白的水平,这会导致大脑中多巴胺神经元的缓慢死亡。服用尼洛替尼的帕金森病患者体内两种常见毒性蛋白的水平较低。-突触核蛋白减少20%,tau减少30%。同时,多巴胺代谢物水平增加了50%以上。这表明,清除这些有毒蛋白质可以提高患者多巴胺的有效性。
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