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神经纤维瘤病2型(NF2)是一种常染色体显性遗传疾病,由编码梅林蛋白的肿瘤抑制基因NF2的种系突变引起。NF2患者可能患有双侧前庭神经鞘瘤,这可能导致听力障碍和神经系统其他区域的神经鞘瘤。由于肿瘤的性质和位置,与NF2相关的发病率和死亡率非常高,并且没有有效的化疗干预。高通量体外细胞活力筛选表明,间变性淋巴激酶(ALK)抑制剂是选择性抑制Nf2缺陷小鼠雪旺细胞的最佳竞争者。加替尼是一种小分子多受体酪氨酸激酶抑制剂,被FDA批准用于治疗ALK阳性转移性非小细胞肺癌。布加迪尼对2型神经纤维瘤有效吗?
因此,我们假设在我们的基因工程小鼠NF2(Nf2f/f;Postn-Cre)模型,布加迪尼可以预防肿瘤的发生。Nf2f/f用布加迪尼50毫克/千克给药;每天口服Postn-Cre小鼠12周。药代动力学分析和免疫组化分析表明,布加迪尼具有口服生物利用度,血浆中布加迪尼浓度与治疗相关(Cmax=4.8微米;Tmax=4小时),这足以在背根神经节(DRG)的神经鞘瘤中引起生物反应。
加替尼对2型神经纤维瘤有效吗?在用布加迪尼治疗的小鼠中,DRG的体积比用赋形剂治疗的小鼠小55%。此外,治疗结束时,布加迪尼治疗的小鼠听力损失无明显进展,而赋形剂治疗的小鼠ABR阈值增加了7.4dB,具有统计学意义。最后,DRG的组织病理学评估表明,布加迪尼治疗可以防止在载体治疗的小鼠中观察到进行性形态学破坏。这些数据提供了证据,表明布加替尼的靶点可能在梅林缺陷性神经鞘瘤的发生中起重要作用,并表明布加替尼是治疗NF2的一种有前途的方法。
布加迪尼多少钱?由武田制药生产的肺癌药物加替尼于2021年获得美国美国食品药品监督管理局批准上市,用于治疗克唑替尼耐药或不耐受的ALK阳性非小细胞肺癌。今年5月,布加迪尼的适应症进一步扩大,用于ALK阳性非小细胞肺癌的一线治疗。目前,布加迪尼不仅有原药,还有仿制药。原药价格比较贵,一盒几万。相比之下,一盒几千元的布加迪尼仿制药更受患者欢迎。以上是布加迪尼对2型神经纤维瘤是否有效的介绍。微信扫描下面的二维码了解更多信息:
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