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威尼托克拉可获FDA批准，说明疗效可靠。然而，这种药物的治疗范围并不像夸大的那样广泛，而只是针对特定患者(少数具有独特染色体异常(17P缺失)的慢性B淋巴细胞白血病患者)。
1P缺陷型癌细胞丢失了17号染色体的一部分，其中包括一个名为p53的基因。p53的存在可以大大提高细胞对药物的敏感性，因此17p缺失的癌细胞会对化疗变得不太敏感，容易产生耐药性或复发。因此，传统的放化疗对这些患者没有明显的治疗意义。
Venetoclax之所以有效，是因为它能特异性抑制BCL-2蛋白的功能，而BCL-2是一种阻止细胞启动“自杀程序”的蛋白。
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