Vitrakvi是一种专门用于治疗TRK融合癌的新药

Vitrakvi专门用于治疗TRK融合癌。它是一类携带神经营养受体酪氨酸激酶基因融合而无已知获得性耐药突变的成人和儿童实体瘤患者。转移或手术切除可能导致严重症状，没有令人满意的替代治疗或治疗后可能恶化。

美国食品和药物管理局局长斯科特戈特利布博士指出：这一批准标志着基于肿瘤基因而不是身体部位的癌症治疗的重要转变迈出了新的一步。这种新药对身体特定器官发生的癌症没有特异性，如乳腺癌或结肠癌，即与肿瘤部位无关。这一批准反映了在使用生物标志物指导药物开发和更好靶向给药的药物开发方面的重要进展。未来，合适的患者可能会在合适的时间得到合适的治疗。这些药物的开发需要招募具有不同肿瘤和共同基因突变的患者。十年前，因为人们对这种癌症基因突变知之甚少，很明显这是不可能的。

研究表明，编码TRK蛋白的NTRK基因可以与其他基因异常融合，从而产生支持肿瘤生长的信号。NTRK融合很罕见，但它存在于体内的许多癌症中。在Vitrakvi获得批准之前，还没有针对表达这种突变的癌症的治疗方法，如乳腺类似物分泌癌、细胞性或混合型先天性中胚层肾瘤和婴儿纤维肉瘤。

在三项临床试验中研究了拉罗替尼的疗效。参与者包括55名患有实体瘤的儿童和成人患者。这些患者已确认NTRK基因融合无耐药突变，且其肿瘤为转移性，否则手术切除可能导致严重症状。到目前为止，这些患者没有令人满意的替代疗法，或者在治疗后会迅速恶化。

临床试验中接受Vitrakvi治疗的患者报告的常见副作用包括疲劳、恶心、咳嗽、便秘、腹泻、头晕、呕吐以及肝脏中AST(天冬氨酸转氨酶)和ALT(丙氨酸转氨酶)水平升高。医护人员应在治疗的第一个月每两周监测一次患者的ALT和AST肝脏检查数据，然后每月根据临床需要进行监测。孕妇或哺乳期妇女不应服用Vitrakvi，因为它可能会对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。患者应报告神经系统反应的迹象，如头晕。

该药已被FDA批准为突破性药物，是精准肿瘤药物创新和开发更有针对性、更有效治疗药物的有力支撑，尤其是在儿科癌症治疗方面。FDA表示，将在深入了解癌症等疾病生物学知识的基础上，继续推进更现代化的临床试验设计框架，支持跨疾病治疗更有针对性的创新。Vitrakvi也被列为罕见病药物。Vitrakvi通过加速审批流程获得批准，因此可以用于可能及时获得临床益处的患者，但需要进一步的临床试验来证实，此类研究正在进行或计划中。

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