贝达药业盐酸恩莎替尼胶囊上市申请获拟优先审评品种名单

近日，笔者从CDE官网发现，贝达药业盐酸恩沙替尼胶囊的上市申请已被列入优先审评品种清单。具体信息如下：

（数据来源于CDE官网）

国内首个临床数据优良的ALK抑制剂

恩沙替尼盐酸盐（英文名称：，代号：X-396）是由贝达药业及其控股子公司联合开发的具有完全自主知识产权的新型化合物。选择性二代间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂，具有对非小细胞肺癌（ ）、非霍奇金淋巴瘤、神经母细胞瘤、中枢神经系统肿瘤、黑色素瘤等的 MET、ABL、Axl、LTK、ROS1 和 SLK.E 的活性。

恩沙替尼的作用机制

（图片来自公开资料）

贝达于2018年12月向NMPA提交了恩沙替尼上市申请，用于治疗既往克唑替尼治疗后出现进展或对克唑替尼不耐受的ALK阳性局部晚期或转移性疾病（恩沙替尼结合ALK比克唑替尼多10倍且有效抗克唑替尼突变体）。如果成功上市，该药将成为国内首个上市的ALK抑制剂。

该上市申请基于在中国进行的一项 II 期临床研究。临床数据优良，结果表明：恩沙替尼治疗克唑替尼耐药的ALK阳性患者。疗效方面：独立审查委员会（IRC）评估的总体ORR为48.7%，疾病控制率为87.8%，颅内ORR为66.@ >7%，颅内病灶控制率为92.8%；安全性：最常见的不良反应为皮疹和ALT升高、AST升高，多为轻度至中度，可通过停药和/或对症治疗恢复或缓解。二线临床数据与国内上市的竞争艾乐替尼（全球试验）二线治疗数据相当（ORR：44%，颅内ORR：61%）。

此外，恩沙替尼在国内外开展了多项临床试验，其中与克唑替尼的头对头国际III期多中心临床入组已完成。2016 年 6 月，在美国、欧洲、澳大利亚、香港、以色列、韩国和土耳其，以 36 个月的 PFS 作为主要终点。该研究于 2017 年 4 月在日本等国家开始，直到 2018 年 8 月仍在美国和欧洲、韩国、以色列、中国、澳大利亚等。根据已公布的临床试验结果，恩沙替尼的临床疗效明显优于克唑替尼。

3个ALK抑制剂在中国获批，市场规模约100亿

截至目前，全球共有5款ALK抑制剂获批上市，其中3款在中国上市，均为进口原研药，即克唑替尼（2013年1月获批）和色瑞替尼（2018年）。5 月获批）和艾乐替尼（2018 年 8 月获批）。其中，克唑替尼和艾乐替尼用于治疗ALK阳性的局部晚期或转移性患者，色瑞替尼用于之前接受克唑替尼后出现进展或对克唑替尼ALK阳性的局部晚期或转移性患者不耐受的患者。

2018年10月，克唑替尼和色瑞替尼均经国家协商进入国家医保乙类，降价后年费用分别为16万-19万和21.7万。艾乐替尼纳入深圳大病医保，第一年和第二年的费用分别为25万和20万。根据米内市公立医疗机构数据，2017年克唑替尼销售额为1.8亿元。

据国家癌症中心统计，2015年中国肺癌患者73.人，年增长率为2%-3%。相关数据显示，中国肺癌患者中，85%为非小细胞肺癌，其中EGFR基因突变率为28.20%，KRAS基因突变率为6.@>00%，ALK为5. 60%，ROS1 为 1.90%。以此类推，2019年ALK抑制剂的目标人群约为5万人。有券商分析人士估计，根据年成本和目标人群，ALK抑制剂的年销售规模将在100亿元左右。正因为如此，贝达对恩沙替尼寄予厚望，希望它成为下一个“埃克替尼”。

多家药企部署ALK抑制剂

除了斗鱼之外，国内多家药企也在积极布局ALK抑制剂。

国内ALK抑制剂临床研发进展

（数据来自“药品临床试验注册与信息公示平台”，未开展临床试验的药企未纳入本表统计）

作者简介： 蔡蔡，上海交通大学药学硕士，曾就职于科技信息研究所，现为药品监管系统从业人员。她擅长解读行业法规和最新的药物研究趋势。

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