治疗原发性联合免疫缺陷(CID)的三款新药推荐(治疗重症肌无力（MG）有哪些药)

联合免疫缺陷病(CID)是一组遗传性免疫缺陷病(可能有9个基因)，患者存在T细胞和B细胞功能障碍。CID分为：

严重联合免疫缺陷病(SCID)SCID是最严重的原发性免疫缺陷病，被认为几乎没有免疫力。如果患者的宝宝不治疗，通常会在一年内因为严重的反复感染而死亡。原发性联合免疫缺陷病(CID)比SCID轻微。2018年5月11日，CID和SICD被列入中国国家卫生健康委员会等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》。

患者住在专门的隔离病房，有些疾病可以在对症治疗的同时进行酶替代治疗。最常见的治疗方法是骨髓移植/造血干细胞移植。医学界已经尝试用基因疗法代替骨髓移植。

治疗药物。抗生素

由于缺乏免疫系统，患者可能会反复感染各种细菌和病毒。需要根据病原体选择合适的抗感染治疗药物，包括抗病毒药物、抗生素和抗真菌药物。

2.聚乙二醇腺苷脱氨酶偶联

ADA -SCID患者的非治疗性治疗是酶替代治疗，即给患者注射聚乙二醇偶联腺苷脱氨酶(PEG-ADA)，代谢ADA酶的毒性底物，防止其蓄积。PEG-ADA治疗可以在短时间内恢复T细胞功能，这足以消除任何现有的感染，然后再继续进行骨髓移植等根治性治疗。

Adagen (pegademase牛)酶替代疗法

商业化的聚乙二醇腺苷脱氨酶药物包括阿达根注射液

3.丙种球蛋白(-球蛋白，球蛋白，免疫球蛋白)增强免疫力

注射丙种球蛋白是一种被动免疫疗法。丙种球蛋白可预防传染性肝炎、麻疹等病毒性疾病，治疗先天性丙种球蛋白缺乏症。与抗生素合用，可提高对某些严重细菌、病毒疾病的疗效。

目前，SCID已被一些发达国家纳入新生儿筛查项目。

治疗重症肌无力（MG）有哪些药

重症肌无力是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病，常见于40岁以下女性和60岁以上男性。它会导致身体不同部位的肌肉无力。最常受影响的肌肉是眼睛、面部和吞咽肌肉，可能导致复视、眼睑下垂、说话和行走困难。

全身性重症肌无力(GMG)患者有更严重的疾病形式。

大多数重症肌无力患者生活相对正常，预期寿命正常。

手术治疗：重症肌无力患者通常胸腺较大或发展为胸腺瘤，胸腺切除术是治疗重症肌无力的手术方法。如果呼吸肌变得非常虚弱，可能需要机械通气。

血浆清除和静脉注射免疫球蛋白：这些疗法可能是重症肌无力病例的选择。个体的血浆(血液中的液体成分)中可能有攻击神经肌肉接头的抗体。这些治疗可以去除破坏性抗体，尽管它们的有效性通常只持续几周到几个月。

治疗药物胆碱酯酶抑制剂这些药物可以减缓神经肌肉接头处乙酰胆碱的分解，从而改善神经肌肉传递，增加肌肉力量。

1、新斯的明(新斯的明)

新斯的明甲基硫酸酯是一种常用的乙酰胆碱酯酶抑制剂，用于腹部手术后的重症肌无力和肠麻痹，可直接改善肌肉功能。

2.美司汀(吡啶斯的明)

吡喃脒，美司特兰。它是一种可逆的胆碱酯酶抑制剂，能抑制胆碱酯酶的活性，减少胆碱能神经末梢释放的乙酰胆碱的破坏，在突触间隙积累乙酰胆碱，兴奋烟碱(M)和烟碱(N)胆碱能受体。此外，还能直接兴奋运动终板上的烟碱胆碱受体(N2受体)，促进运动神经末梢释放乙酰胆碱，从而改善全身胃肠道、支气管平滑肌和骨骼肌的肌张力。虽然效果比溴化新斯的明弱，但持续时间更长。

免疫抑制药物这些药物通过抑制异常抗体的产生来提高肌肉力量。

3.强的松

也称为泼尼松和脱氢可的松。泼尼松具有抗炎、抗过敏作用，可抑制结缔组织增生，降低毛细血管壁和细胞膜的通透性，减少炎性渗出，抑制组胺等有毒物质的形成和释放。当发生严重中毒性感染时，可与大量抗菌药物联合使用，具有良好的降温、抗毒性、抗炎、抗休克和促进症状缓解的作用。

4、甲基强的松龙(甲基强的松龙)

又称甲基强的松龙和甲基强的松龙，是糖皮质激素的一种，其抗炎作用是可的松的7倍。可用于急危重症、内分泌失调、风湿性疾病、胶原性疾病、皮肤病、过敏反应、眼科疾病、胃肠疾病、血液疾病、白血病、休克、脑水肿、多发性神经炎、脊髓炎的紧急治疗，预防癌症化疗引起的呕吐。

5.硫唑嘌呤

巯基嘌呤的咪唑衍生物在体内分解成巯基嘌呤。其免疫机制与巯基嘌呤相同，即具有嘌呤拮抗作用。由于免疫活性细胞在抗原刺激后的增殖期需要嘌呤物质，嘌呤拮抗作用可以抑制DNA、RNA和蛋白质的合成，从而抑制淋巴细胞的增殖，即阻止抗原敏感淋巴细胞转化为免疫母细胞，产生免疫功能。

6.环孢菌素A(环孢菌素)

环孢素A是一种有效的免疫抑制剂。临床上主要用于肝、肾、心脏移植的抗排斥反应，也可与肾上腺皮质激素合用治疗免疫性疾病。

7.环磷酰胺

环磷酰胺具有减少或阻止细胞生长的作用，因此常与其他免疫抑制剂一起用于治疗淋巴瘤、一些脑癌、白血病，以及一些实体瘤症状。环磷酰胺本身是一种致癌物，长期使用可能导致转移性膀胱癌。它还会降低身体抵抗感染的能力。

8.他克莫司(他克莫司)

又称FK506，属于23元大环内酯类抗生素。是一种强效免疫抑制剂，主要抑制白细胞介素-2(IL-2)的释放，全面抑制T淋巴细胞的功能，比环孢素(CsA)强100倍。近年来，作为肝肾移植的一线药物，已在日本、美国等14个国家上市。临床实验表明，它在心肺肠和骨髓移植中具有良好的效果。同时，FK506还在特应性皮炎(AD)、系统性红斑狼疮(SLE)、自身免疫性眼病等自身免疫性疾病的治疗中发挥积极作用。

9.利妥昔单抗(利妥昔单抗(利妥昔单抗)

利妥昔单抗是一种细胞靶向的抗体输注，其中标记的B细胞被免疫系统清除和破坏，防止它们成为抗体产生细胞并刺激其他免疫细胞。输液过程中常见的副作用包括严重感染、发热、颤抖、疲劳或恶心。其他不良反应包括心脏骤停、细胞因子释放综合征和免疫毒性类型。

全身性重症肌无力(GMG)10，艾库利珠单抗(索里斯)

Eculizumab，被称为Soliris，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)和成人视神经脊髓炎谱系障碍(NMO)。它是一种人源化单克隆抗体，作为末端补体抑制剂。由美国Alexion Pharmaceuticals研发、制造、销售，直到2017年才拥有专利保护权。

2017年，美国美国食品药品监督管理局食品和药物管理局(FDA)批准索里斯(eculizumab)治疗全身性重症肌无力。批准适用于乙酰胆碱受体抗体患者。