韦立得期间要注意的事情有哪些(为什么Zolgensma这个药价格这么贵)

Veritas主要是一种用于治疗慢性乙型肝炎的抗病毒药物，无论治疗效果如何，用药期间都要注意一些事项。

魏立德的注意事项如下：

1.服用后可能会损害肾功能。建议患者在医生指导下进行相关血检。

2.请勿服用其他药物(处方药或非处方药、保健品、植物药、维生素等)。)的同时。

3.请定期去医院做相关的血检和尿检。

为什么Zolgensma这个药价格这么贵

Zolgensma为一次性基因治疗，适用于2岁以下脊髓性肌萎缩症(sma)患儿，单次治疗费用210万美元。Zolgensma之所以昂贵，是因为它是由诺华决定的价格，因为它“极大地改变了受这种破坏性疾病影响的家庭的生活”，并声称将新药推向市场的成本。但这个价格并非没有争议。

首先，Zolgensma的早期发展得到了美国国立卫生研究院和一些致力于寻找sma治疗方法的慈善机构的资助，其中包括许多美国慈善机构，如Sophia的Cure和Cure SMA。盖蒂猫头鹰基金会、战斗形状记忆合金、杰登希望基金会、格温多林强基金会和麦迪森奇迹。其中许多慈善机构利用患者家人和朋友的捐款资助新型形状记忆合金药物的研究和临床试验。

诺华首席执行官Vas Narasimhan认为，基因治疗代表了医学上的突破，因为它为一剂致命的遗传疾病提供了希望。在某些情况下，替代方案是逐渐改进的多剂量治疗。例如，左根生的替代品是Spinraza，一年应该服用四次。第一年的价格是75万美元，然后每年是35万美元，所以十年后大概是400万美元。

但是他们如何计算实际成本呢？许多公司使用基于价值的定价模型，该模型根据获得的使用寿命和药物的有效性来计算成本。但这意味着对生命的价值进行定价，并确保公司在投资中获得合理的利润。关于新药上市的真实成本几乎没有信息。诺华并没有开发Zolgensma，而是通过以87亿美元收购美国公司AveXis的方式收购了它。

大多数医疗保险制度不允许以这样的价格进行一次性治疗，高昂的价格并不能保证药物能够满足所有的预期。诺华将在五年内每年支付42.5万美元，如果治疗失败，将给予部分回扣。

Zolgensma是如何工作的？

zolgensma(onasemoneae abeparvevic-xioi)通过用人类SMN基因的新工作拷贝替换缺失或无效的SMN1基因来治疗sma的遗传根源。它通过使用一种载体来达到这个目的，这是一种“载体”，可以使一种新的有效的SMN1基因进入体内。在这种情况下，载体是一种叫做AAV9的病毒，它的脱氧核糖核酸被移除并被SMN1基因取代。这种病毒不会让你生病，但它可以迅速传播到运动神经元细胞并转移新基因。

Zolgensma位于运动神经元细胞的细胞核中，告诉运动神经元细胞开始制造新的SMN1蛋白。一旦基因到达目的地，载体就会分解并排出体外，而不是成为儿童DNA的一部分。

Zolgensma有多有效？

一项开放的单臂临床试验的结果包括21名儿童(年龄为0.5至5.9个月)，他们都接受了1.110 ^ 14 VG/kg Zolgensma，并被纳入报告：

根据2019年3月的数据，在继续试验的19名患者中，有13名患者在没有永久通气的情况下达到了至少14个月的年龄

21名患者中有10名(47.6%)在9.2至16.9个月的年龄范围内(平均年龄为12.1个月)实现了无支撑坐下30秒的能力。这一点很重要，因为根据研究进入标准，这些患者中没有一个能够在没有支撑的情况下获得坐的能力，并且这些患者中只有大约25%能够在14个月内存活(没有永久通气)。年龄

19名患者中有16名不需要每天使用无创呼吸机。