紫杉醇单抗治疗复发性索间质肿瘤的随机试验研究设计

重要性

据我们所知，这是首个性索间质瘤随机试验，将每周一次的紫杉醇确立为铂类治疗后的护理标准。

目的

评估紫杉醇联合或不联合贝伐单抗治疗复发性脊髓间质瘤的疗效，并评估每周一次的紫杉醇联合贝伐单抗是否能提高 6 个月的无进展生存期。

研究设计

这项开放标签、学术、国际、随机的 2 期临床试验 () 在法国、德国、意大利、日本和比利时的 28 个转诊中心与妇科罕见肿瘤委员会合作，采用自适应贝叶斯设计进行。该研究纳入了 60 名性索间质瘤患者，这些患者在至少一次含铂化疗后复发。入组时间为2013-2016年，最终分析数据库锁定时间为2020年3月27日（中位随访时间为38.9个月）。

干预

参与者被随机分配接受每周紫杉醇（每 4 周 80 mg/m2，在 1、8、 第 15 天）单独或每周紫杉醇加贝伐单抗（每 4 周 10 mg/kg）2 周） 6 个周期，然后用贝伐单抗（每 3 周 15 mg/kg）维持治疗 1 年或直至疾病进展或出现不可接受的毒性。在紫杉醇治疗期间或之后进展的患者允许交叉使用贝伐单抗。

主要终点

6个月无进展生存期

结果

60 名患者（主要是颗粒细胞瘤）被随机分配接受紫杉醇单药治疗（入组时的中位年龄 [四分位距] 60 [53-64] 岁）和 28 位紫杉醇-贝伐克 治疗组（中位年龄 [四分位距] 55 [47- 61] 年纳入；1 名患者未接受治疗）。紫杉醇单药组的 6 个月无进展生存率为 71%（95% CI，55%-84%），紫杉醇-贝伐单抗组为 72%（95% CI，55%-87%）。贝叶斯估计的 6 个月无进展生存概率高于单独使用紫杉醇的 57%，低于预定的优势阈值。然而，紫杉醇-贝伐单抗组的客观缓解率为 44%（95% CI，26%-65%），而紫杉醇单药组的客观缓解率为 25%（95% CI，12%-43%）。

综上所述

每周紫杉醇治疗是复发性脊髓间质瘤的新选择。该研究证实每周紫杉醇治疗联合贝伐单抗并未改善临床获益。

参考文献：Ray-I、P、D、C、I、K、L、Lück HJ、A、-A、A、S、F、J、F、G、P、De U、M、PE。带或打开 - 带性线的免费率 - ： /-ov7 。贾马。2020 年 10 月 8 日：。doi: 10.1001/.2020.4574. Epub of . PMID: ; : .