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索拉非尼是一种多激酶抑制剂，可同时抑制多种细胞内和细胞表面激酶，包括 RAF 激酶、血管内皮生长因子受体-2 (-2）、血管内皮生长因子受体-3 (- 3）、血小板衍生生长因子受体-β（-β）、KIT和FLT-3。
索拉非尼具有双重抗肿瘤作用。一方面可以通过抑制RAF/MEK/ERK信号通路直接抑制肿瘤生长；另一方面，它可以通过抑制和形成来阻断肿瘤血管生成，间接抑制肿瘤细胞的生长。
作为唯一获批用于肝癌治疗的靶向药物，索拉非尼在多项研究中显示出良好的疗效和安全性。目前索拉非尼主要用于失去手术机会的中晚期肝癌的单药治疗或联合TACE治疗，以及术后复发的治疗。许多医生还建议在肝癌切除术后使用索拉非尼进行预防性治疗。肝癌非根治性切除术后应用索拉非尼已得到大部分医生的认可，但对于根治性切除术后应用索拉非尼能否造福患者仍存在争议。
索拉非尼的常见不良事件包括皮疹、腹泻、血压升高以及手掌或脚底发红、疼痛、肿胀或水泡。在临床试验中，最常见的与治疗相关的不良事件是腹泻、皮疹/挤压、疲劳、手脚皮肤反应、脱发、恶心、呕吐、瘙痒、高血压和食欲下降。 3 级和 4 级不良事件分别占索拉非尼治疗患者不良事件总数的 31% 和 7%，而安慰剂对照患者分别占 22% 和 6%。导致患者减量或停药的最常见不良反应为胃肠道反应、皮肤反应和肝功能障碍。
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