东京诺华制药研发成功一种特效药能够治疗白血病吗?(图)

近日，一篇关于日本战胜白血病的文章广为流传。文章称，日本东京的诺华制药公司已经成功研发出一种可以治疗白血病的特殊药物。

“诺贝尔医学生理学奖得主本树友教授在接受采访时表示，日本宣布战胜白血病！而且，它已被纳入日本医疗保险，患者只需支付30%甚至更少的医疗费用！ " “特药”的问世，直接将白血病的治愈率从原来的20%提高到了80%！这是医学界的奇迹。”文章说。

真的能像文章所说的那样战胜白血病吗？它的治疗原则是什么？我国是否有类似的案例将昂贵的药品纳入医保？

适应症范围有限

“它实际上是一种靶向CD19的基因修饰CAR-T细胞免疫疗法，最初由宾夕法尼亚大学和诺华公司联合开发。早在2017年，美国食品药品监督管理局（FDA）就批准了其上市”，李新泉主任医师北京清华长庚医院血液肿瘤科主任医师在接受科技日报记者采访时表示。

CAR-T细胞是嵌合抗原受体T细胞，是从患者外周血中采集单个核细胞，分离出T细胞，然后利用基因重组技术将靶抗原靶点的单链抗体片段与T细胞结合形成的。激活基序。质粒，通过慢病毒、γ逆转录病毒载体等方式将质粒递送至T细胞，使嵌合抗原受体在T细胞表面表达，产生可特异性结合靶点的CAR-T细胞。最后，通过静脉注射将其注入患者体内以杀死肿瘤。简单来说，就是在体外为T细胞组装一个“导航”系统，可以搜索白血病细胞，成为“升级版”

作为人类历史上第一个获批的CAR-T细胞产品，最初主要用于治疗25岁以下复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。2018年5月，第二个适应症被批准用于治疗既往接受过两种或多种全身治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者。

撇开淋巴瘤不谈，我们来看看白血病这个“大家庭”。根据《健康科学词典》，白血病按病程分为急性白血病和慢性白血病；按细胞形态可分为单核细胞、粒细胞和淋巴细胞白血病。专攻 B 细胞急性淋巴细胞白血病，具有有限类型的“复发”或“难治性”。其他不同类型白血病或肿瘤的 CAR-T 细胞疗法仍在研究中。

李新泉认为，该病的问世，无疑是对部分白血病治疗的一种改进。白血病的现代治疗是综合性的，包括化疗、造血干细胞移植和目前正在探索的细胞免疫疗法。CAR-T细胞疗法有自己的适应症范围，不能替代其他疗法。复发或难治性ALL在用CAR-T细胞治疗后，还需要继续接受造血干细胞移植以维持疗效。因为任何药物或疗法都有其适应症范围，也不例外，如果目前单独使用这种疗法，则被认为是“征服了白血病”，缺乏科学依据。

缓解率≠治愈率

在细胞免疫治疗领域，有一个非常令人兴奋的案例。

2012年，白血病患者在医院接受了尚处于临床试验阶段的CAR-T细胞免疫疗法，成为世界上第一个接受该疗法治疗的白血病儿童。那一年，她6岁。在治疗过程中， 出现了严重的高烧、血压下降、肺充血等一系列治疗副作用，但最终奇迹般地康复了。七年过去了，艾米丽还很健康，白血病也没有复发。她成为全球首个CAR-T细胞免疫治疗的受益者，为人们在CAR-T细胞治疗领域的探索注入了新的维度。强心剂。

然而，许多患者远不如艾米丽幸运。CAR-T细胞免疫疗法的“治愈率”并没有想象中的那么高，市面上流传的80%治愈率有点夸张。

科技日报记者从FDA官网获悉，在临床试验中，63名白血病患者接受了治疗，3个月后总体缓解率为83%，即52名患者得到缓解。然而，缓解率并不等于治愈率。缓解率是指一定时期内疾病的相应控制，治愈率是指治疗期间每百治疗患者中被医生判断治愈的人数，也可以是理解为某种治愈率。疾病可治愈的概率。可见，“治愈率为80%”的说法缺乏科学依据，无法验证。

人们对任何一种新的治疗技术的渴望是可以理解的，但不得不承认，作为一颗“新星”，CAR-T细胞疗法还有很多不确定性有待探索。

上海交通大学生命科学与技术学院研究员冯晓峰曾在发表的期刊论文中表示，CAR-T在治疗血液肿瘤方面取得了显著成绩，但即使获批和（另一种CAR- T) 产品），并且无法避免其CAR-T疗法的副作用以及疗效的不确定性，如脱靶效应可能对患者造成的伤害。CAR-T 疗法的已知副作用包括细胞因子释放综合征 (CRS)、神经毒性和过敏反应。其中，CRS是CAR-T细胞治疗最常见的副作用，严重的CRS会导致死亡。现在已知的其他严重副作用包括严重感染、低血压、急性肾损伤、发烧和缺氧。

副作用带来的不仅仅是疗效风险。CAR-T细胞免疫治疗领域的生产商、前三驾马车之一的朱诺，因为在相关临床试验中有5名患者死于脑水肿，因此不得不终止其项目，从而落后。其两大竞争对手诺华和Kite 。

“CAR-T产品都是个体化治疗产品，需要使用患者自身的T细胞进行工程化培养，才能生产出药物。与传统药物相比，此类产品的生产过程更加繁琐，质量控制更加困难，操作要求更高，临床应用中不良反应的管理也很关键，监管部门难度更大。” 上海市药品审评中心高级工程师王冲在文章中写道。

医保是“神药”

“白血病被攻克”的消息一出，掀起千层浪，日本医保纳入也成为网友热议的话题。

据相关媒体报道，该费用高达3349万日元（约合人民币227万元）。日本宣布今年5月正式纳入医保后，患者需承担的费用降至41万日元（约合人民币2.8万人民币），极大缓解了经济压力使用该药物的患者。

那么，我国有没有将类似昂贵药品纳入医保的案例呢？答案是肯定的。据相关专业人士介绍，仅2017年公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2017年版）》第二批谈判结果中，就有15种高价抗癌药进入国家医保目录。医保覆盖的昂贵药品价格大幅下降。比如过去单曲2万元左右的，新医保目录中的“医保缴费标准”（价格）为7600元，5000元左右的贝伐单抗，新缴费标准为1998元. ，由基本医疗保险基金和参保人共同支付，

近年来，我国部分省市还实施了补充医疗保险等制度，进一步丰富了医疗保险制度，重点解决了基本医疗保险、贵重药品和医用耗材难以解决的临床需求。疗效精准，切实解决医疗需求。以青岛市为例，2017年实施补充医疗保险之初，覆盖了41种特殊药品和耗材，包括多种治疗恶性肿瘤、罕见病和高致残率疾病的耗材。这些原本高昂的药费大部分都包含在了医疗保险中。

在很多情况下，医疗保险是真正的“神药”。