公司多纳非尼治疗晚期肝细胞癌已经处于申请上市阶段(组图)

Q1：公司的多那非尼治疗晚期肝细胞癌已进入上市申请阶段。公司为未来多纳非尼获批有何准备？根据国家药品审评中心CDE流程，公司已提交优先审评申请，将积极配合审评、药物临床试验现场检查、药品生产现场检查和审批工作，并争取尽快获得批准。公司的多纳非尼目前主要用于晚期肝细胞癌的一线治疗。国内市场相对复杂，患者分布以大城市大医院和小城市县级医院两端为主。公司目前的销售策略主要针对全国各大医院，尤其是公司前期进行过临床试验的医院，更有利于学术推广和销售；同时，公司还将考虑与外部销售公司合作，进一步开拓市场。目前，公司业务运营团队主要管理人员已招聘到位，业务团队骨干具有丰富的肿瘤药物销售经验。谢谢！Q2：请介绍氘技术在药物研发方面的特点以及世界上氘化药物的发展情况？除了氘技术，公司还有其他小分子药物开发技术吗？氘技术是药物发现中的技术之一。首先，通过这项技术，药物会变得更加稳定，代谢物会减少，药物在血液中的有效浓度会增加，毒性会降低，药效也会提高。这是它的基本原理。氘代药物所需的技术水平较高，产业化也具有挑战性。

在过去的十年中，世界也开始了氘代药物的开发。目前，公司研发的氘代药物已获批上市或进入临床后期。目前，一家以色列公司已开发出一种治疗神经遗传疾病的临床药物，已获得美国FDA和中国NMPA的批准。在美国，很多公司也在研发氘代药物，比如百时美施贵宝。国内也有多家公司在研发氘代药物，也进入了临床开发阶段。在全球范围内，多纳非尼也率先进入研发梯队。没有多少人像多纳非尼那样完成了大规模的 III 期临床试验。该公司是领先的制造商之一。除了氘技术，公司还拥有多种精准小分子新药研发技术，包括构效关系筛选、计算机辅助模拟设计、新晶型等。在小分子药物领域，公司还开发了其他技术除了氘代技术。目前，公司申请的许多与小分子药物相关的专利属于非氘化技术。未来，这些药物将逐步进入公司的后备产品线。谢谢！Q3：公司完成上市募资后，未来研发项目投资是否有合理规划？公司的资金能否满足需求？如招股说明书所披露，14.5. 公司募集资金拟投入90亿元 研发项目方面，具体研发项目已在招股说明书和年报中披露，公司将根据募集资金计划使用募集资金。研究和开发项目的重要性和进展情况。目前公司的研发资金和银行授信能够满足日常经营需要。公司主要专注于新药研发和药物上市后的市场拓展。公司将根据研发项目的重要性和进展情况，有计划地使用募集资金。目前公司的研发资金和银行授信能够满足日常经营需要。公司主要专注于新药研发和药物上市后的市场拓展。公司将根据研发项目的重要性和进展情况，有计划地使用募集资金。目前公司的研发资金和银行授信能够满足日常经营需要。公司主要专注于新药研发和药物上市后的市场拓展。

谢谢！Q4：外用重组人凝血酶与其他止血药相比有什么优势？目前局部重组人凝血酶的III期临床试验是什么？与其他止血药相比，它比其他止血药纯度更高、疗效更好、安全性更高。II期临床试验已证明其安全性和有效性优势。此外，公司外用重组人凝血酶采用大型生物反应器进行工业化生产，成本更可控，临床推广潜力更大。外用重组人凝血酶的Ⅲ期临床试验于去年启动，目前进展顺利。公司的目标是在2021年提交重组人凝血酶的NDA，并正在积极推进临床试验。后期外用重组人凝血酶的销售将采取自销与合作营销相结合的方式。谢谢！Q5：子公司专注于生物大分子药物的研发。目前研发进展如何？目前研发进展顺利，已申请发明专利10余项。管线比较丰富，技术水平处于领先地位。目前，公司正在与多个双靶点抗体合作。公司主要负责中后期的研发和产业化，提升公司在创新抗体药物领域的竞争力，形成良好的协同效应。谢谢！问题 6：雅克替尼的临床试验进展如何？盐酸雅克替尼片用于治疗骨髓纤维化和严重斑秃的II期临床试验。

片剂已收到II期临床试验通知，用于治疗特发性肺纤维化、类风湿性关节炎、强直性脊柱炎、中重度斑块状银屑病和中重度特应性皮炎。用于治疗轻中度斑秃（外用）和轻中度皮炎（外用）的盐酸雅克替尼乳膏于2019年8月收到临床试验通知，已启动I/II期临床试验。谢谢！Q7：目前公司的很多产品都处于临床试验阶段，未来会逐步推出。公司的生产布局安排是怎样的？对于小分子药物，原料药采用委托生产的方式。小分子药物制剂（片剂、胶囊剂）由公司自行生产，公司建有小分子药物片剂/胶囊剂生产车间。大分子药物方面，公司目前拥有重组蛋白药物生产车间及配套设施，可满足上市初期重组人凝血酶和重组人促甲状腺激素的生产和销售。同时，公司已开始建设二期生产厂房，以满足多产品产业化的需要。谢谢！Q8：多纳非尼与其他公司开展了多项合作开发项目。请问合作模式和进展？目前，多纳非尼已与多个抗PD-1/PD-L1抗体开展联合治疗研究，包括君实生物、基石药业、康宁杰瑞等，每个公司的合作模式略有不同。比如肝癌适应症，由于公司在肝癌领域与临床医生和临床试验中心等资源有深度合作，肝癌适应症研究由公司主导；对于其他联合研究的适应症，双方将成立委员会，出资各自负担，相互合作，共享资源。

目前正在进行各种临床试验。谢谢！Q9：多纳非尼与相关竞品的市场竞争情况如何，公司采取什么策略？任何产品，只要有市场，都会面临一定的市场竞争。中国肝癌治疗市场比较大，还有很多患者无法获得新药。我们相信，在未来，我们可以扩大我们的市场份额，让更多患者能够获得和负担得起创新药物。多纳非尼作为创新药，具有安全性更好、生存获益更长的优势，也将积极申请医保。在价格方面，为满足国内患者的用药需求，相对进口药将具有价格优势。另一方面，多纳非尼作为一种毒副作用较小的多靶点有效药物，未来在单药使用和与其他药物联合用药方面具有很大的前景和潜力。研究组合免疫治疗药物以进一步扩大市场。谢谢！Q10：公司正在开发10多个新药。公司新药上市申请有时间表吗？目前，多那非尼用于晚期肝细胞癌一线治疗的新药上市申请已被国家食品药品监督管理总局正式受理。技术评审、现场验证等流程。公司还将全力配合国家和地方药品监管部门的整个新药上市审评流程，尽快获得多纳非尼用于晚期肝细胞癌一线治疗的上市许可。公司研发的体外重组人凝血酶正在进行III期临床试验，正在进行多项临床试验。公司将争取这些产品尽快上市。谢谢！Q11：在研的JAK抑制剂的选择性数据如何？为什么要规定斑秃的免疫适应症（一般对安全性和选择性要求高）？对Jak激酶的抑制活性顺序为Jak2> Jak1 >> Jak3。公司研发的体外重组人凝血酶正在进行III期临床试验，正在进行多项临床试验。公司将争取这些产品尽快上市。谢谢！Q11：在研的JAK抑制剂的选择性数据如何？为什么要规定斑秃的免疫适应症（一般对安全性和选择性要求高）？对Jak激酶的抑制活性顺序为Jak2> Jak1 >> Jak3。公司研发的体外重组人凝血酶正在进行III期临床试验，正在进行多项临床试验。公司将争取这些产品尽快上市。谢谢！Q11：在研的JAK抑制剂的选择性数据如何？为什么要规定斑秃的免疫适应症（一般对安全性和选择性要求高）？对Jak激酶的抑制活性顺序为Jak2> Jak1 >> Jak3。在研的JAK抑制剂的选择性数据如何？为什么要规定斑秃的免疫适应症（一般对安全性和选择性要求高）？对Jak激酶的抑制活性顺序为Jak2> Jak1 >> Jak3。在研的JAK抑制剂的选择性数据如何？为什么要规定斑秃的免疫适应症（一般对安全性和选择性要求高）？对Jak激酶的抑制活性顺序为Jak2> Jak1 >> Jak3。

Jak1和Jak2抑制剂、鲁索替尼氘代药物在RA、斑秃等适应症中也显示出安全性和有效性。因此，我们也将积极开展杰克替尼在自身免疫性疾病中的临床研究。谢谢！Q12：贵公司的蛋白重组技术平台有哪些技术优势？复合重组蛋白新药研发及产业化平台是公司大分子新药研发的基础。公司通过自主研发的复合重组蛋白核心技术，率先成功开发出重组人凝血酶外用、重组人促甲状腺激素注射液等复合重组蛋白药物，填补了国内此类产品的空白，具有独特的竞争优势。公司进一步建立了开发肿瘤免疫治疗抗体药物的技术能力，通过旗下子公司建立了先进的抗体技术平台和抗体新药产品线，正在开发多个候选抗体新药。谢谢！Q13：疫情是否会影响多那非尼的应用及蛋白重组平台临床试验的进展？尼日利亚应用、重组人凝血酶等新药的推广确实产生了一些影响。但公司积极采取措施，通过加快进度、加强项目管理等内部措施将影响降至最低。现在，各项研发进度在可控范围内。谢谢！Q14：氘源进口成本主要占药品生产成本的比例是多少？氘源进口价格会不会受国外疫情影响而波动？有没有什么套期保值的方法可以保证氘源价格的稳定？氘试剂是公司相关产品的主要成本之一。氘源进口成本主要占药品生产成本的比例是多少？氘源进口价格会不会受国外疫情影响而波动？有没有什么套期保值的方法可以保证氘源价格的稳定？氘试剂是公司相关产品的主要成本之一。氘源进口成本主要占药品生产成本的比例是多少？氘源进口价格会不会受国外疫情影响而波动？有没有什么套期保值的方法可以保证氘源价格的稳定？氘试剂是公司相关产品的主要成本之一。

公司产品的氘代试剂在国内外拥有多家合格供应商，并与氘代试剂供应商建立了长期合作关系。从近期的采购订单来看，氘代试剂的价格与疫情前相比没有变化。我们正在寻找和评估更多有资质的国内外氘代试剂供应商，已经有多家能够大规模供应氘代试剂的供应商，以确保供应数量和价格的稳定。另外，根据产品产业化进程的要求，我们进行预购，保证库存。谢谢！Q15：公司药品上市后，政府补贴会减少吗？作为一家高科技创新型企业，公司自成立以来，积极申报国家、省、市各级相关政府补助和科研基金项目。并得到了大力支持。政府补贴主要用于支持公司的研发活动。相信未来，随着公司不断加大研发投入，开展各类新药研发项目，我们可以继续获得各级政府的政府补贴。谢谢！Q16：公司公告已获得新药上市申请的注册受理通知。能否通过优先审评渠道获批？项目正式受理后提交优先审评申请。目前，公司已提交申请，后续国家药品审评中心（CDE）将给予答复并在官网公布。公司已按流程申请优先审评，以国家药品审评中心（CDE）的终审意见为准。谢谢！Q17：目前公司主要在肿瘤、出血与血液疾病、肝胆疾病等领域研发新药，这些药物的研发与公司核心技术平台有什么关系？公司两大核心技术平台：（1)

在该技术平台上，公司已开发出多纳非尼、杰克替尼、奥卡替尼3个具有重要临床和市场价值的新型小分子药物。（2)在复杂重组蛋白生物药研发及产业化平台上，公司率先开发了重组人外用凝血酶和注射用重组人促甲状腺激素，技术壁垒较高。公司依托产业化平台，自主研发了一系列受专利保护的小分子新药及双/三特异性抗体产品管线，涵盖肝癌、非小细胞肺癌、结直肠癌、甲状腺癌、鼻咽癌等。癌症、骨髓增殖性疾病和其他恶性肿瘤，以及出血、肝胆疾病、自身免疫性疾病等多个治疗领域，谢谢！Q18：公司在ASCO上发布了多纳非尼的摘要，请简单介绍一下数据？ 一项开放标签、随机对照、多中心 II/III 期临床研究，比较索拉非尼在晚期肝细胞癌 (HCC) 的一线治疗中，共有 668 名患者入组。该试验的结论是，与索拉非尼相比，更多的纳非尼可以延长晚期HCC患者的总生存期（OS），具有统计学意义。具有较好的安全性和耐受性，有望成为一线首选治疗方案。2020年5月29日详细数据在美国临床肿瘤学会（ASCO）2020年年会上，毕峰教授作了口头报告，请注意。谢谢！Q19：为什么多那非尼的III期临床试验是开放式、随机对照？双模拟法？开放、随机对照也是国际上常用的临床试验方法。双盲双模拟是科学上最好的方法。但由于公司临床试验使用索拉非尼作为头对头试验的对照药，多纳非尼片与索拉非尼片在颜色和形状上有所不同，实现完全双盲在技术上难度较大，所以我们采用了开放的、随机的控制方法，这也是一种科学的方法。随机对照也是国际上常用的临床试验方法。双盲双模拟是科学上最好的方法。但由于公司临床试验使用索拉非尼作为头对头试验的对照药，多纳非尼片与索拉非尼片在颜色和形状上有所不同，实现完全双盲在技术上难度较大，所以我们采用了开放的、随机的控制方法，这也是一种科学的方法。随机对照也是国际上常用的临床试验方法。双盲双模拟是科学上最好的方法。但由于公司临床试验使用索拉非尼作为头对头试验的对照药，多纳非尼片与索拉非尼片在颜色和形状上有所不同，实现完全双盲在技术上难度较大，所以我们采用了开放的、随机的控制方法，这也是一种科学的方法。

谢谢！Q20：多纳非尼其他适应症的拓展部署情况如何？目前，正在部署的多纳非尼的其他主要适应症包括结直肠癌、甲状腺癌和鼻咽癌。公司的战略是在多纳非尼上市后，开展多纳非尼联合抗PD-1/PD-L1抗体等抗肿瘤免疫治疗药物的更多研究，适应症可能包括子宫内膜癌、胆管癌、头颅和颈癌等 Q21：奥克拉替尼的II期临床试验针对的是克唑替尼耐药患者。您如何看待第二代 ALK 抑制剂的竞争格局？目前在中国上市的ALK/ROS1抑制剂有克唑替尼、色瑞替尼，艾乐替尼和艾乐替尼都是进口药，目前国内还没有靶向药物。奥卡替尼是一种新型 ALK/ROS1 抑制剂。临床前研究和早期临床数据显示出优异的抗肿瘤活性和安全性，有望实现进口替代，满足市场需求。Q22：请介绍一下止血领域的市场情况和公司产品。2018年我国手术出血地方药市场规模为73亿元，市场空间较大。目前国内外外科手术局部止血主要采用动物血或人血提取的产品，尚无进口或国产重组产品。公司外用重组人凝血酶是国内首个进行III期临床试验的重组产品，并且全球只有同类产品在海外上市。该产品具有工业生产成本低、无病毒污染风险、免疫原性风险低等特点，具有广泛应用潜力。