注射“艾美赛珠单抗注射液”承担昂贵且没有尽头账单

齐鲁晚报记者李静、张琦

彭克小心翼翼地避开所有可能导致他流血的地方。一旦流血，他将不得不面对无法估量的痛苦和危险。

这是所有血友病患者都担心的问题，而彭可懿是血友病患者。血友病是一种罕见的遗传性疾病，可分为A型和B型。每 10,000 名新生儿中就有一名患有血友病。据估计发病率，我国血友病患者约14万，其中男性居多。患者需要终生服药。

只有不断地向体内注入凝血因子，彭可仪才能努力“接近正常生活”。但还是有很多像彭可宜这样的患者，担心如果发展成抗体患者，需要打“ 注射液”，还要承担昂贵且没完没了的账单。

每年的4月17日是“世界血友病日”。在这个特殊的日子里，齐鲁晚报记者走进彭可义等血友病患者，聆听他们的故事。

彭可懿从一岁起就患上了血友病，靠不断注射药物来对抗病魔（受访者供图）

只有清醒才能忍受痛苦

“玻璃人”，在以往的报道中，媒体称之为血友病。在彭可懿的记忆中，他的成长总是伴随着脆弱、肿胀和流血。

1993年，彭科仪出生在山东济南章丘的一个农村家庭。一岁多的一天，彭可懿痛哭流涕，父母在他的臀部发现了一块又大又硬的淤青。父母带着彭可仪去医院检查。重症甲型血友病确诊病例彻底改变了这个家庭。

血友病是一种看不见的遗传罕见病。根据缺乏凝血因子，血友病分为A型和B型，其中A型（凝血因子Ⅷ缺乏）约占80%-85%。该病的发病率约为万分之一。据估计发病率，我国约有14万血友病患者，其中男性居多。血友病患者凝血时间延长，轻微外伤后有出血较多甚至自发的倾向。主要临床表现是关节、肌肉和器官的自发性出血。缺乏治疗会导致慢性和致残的关节疾病。涉及大脑或其他主要器官的出血点可在短时间内导致不可逆转的身体损伤甚至危及生命。

父母不希望自己眼中“绝症”的儿子成为别人眼中的“另类”，于是被送去幼儿园。每周一到两次， 的关节会无缘无故地肿胀和流血，而且他会痛苦地整夜无法入睡。“关节肿得像气球一样。” 虽然累得睡着了，但彭可依还是在睡梦中痛苦的呻吟着。

除了硬抗外，彭可懿没有更好的办法。

初三的一天，彭可仪的髂腰肌因爬楼梯严重出血，回家躺了将近两个月。髂腰肌受伤，两个月不活动，彭可仪发现自己已经失去了行走的力气。“就算躺下，身体的某个地方还是会流血，这里那里疼，连呼吸都疼。” 彭可懿无奈辍学，彻底结束了自己的校园生活。

在最糟糕的情况下，彭可宜每年流血超过 80 次。有时，他会觉得自己身体的某个关节不对劲，一个小时之内，他就会肿胀到正常关节的两倍大。疼痛是持续的刺激，有时一次持续三五天，有时持续数月。可恶的是，他无法昏倒，只能清醒地忍受疼痛。

“最好的青春，是在家里躺着度过的。那个时候，我已经觉得自己没有前途，只能等死了。”

身体变成“药瓶”，给自己打针

2009年，一次偶然的机会，彭科仪得到了北京血友病之家捐赠的药物——“人体凝血因子Ⅷ”。输入“人体凝血因子Ⅷ”后，脚踝肿大的彭可仪第一次睡了个好觉。

“既然不死，那你当然要好好活着，反正你会流血的，还是多做点比较好。” 看到治愈的希望，彭可懿决定走出家门。

2011年，彭科仪去培训机构学习电脑维修。当时，彭可懿身体状况不佳，只能在轮椅上滑行。他之所以没有使用轮椅或拐杖，是因为一不小心，肘部就会流血。

2011年底，彭可懿想找工作，攒钱买药。参加了多次招聘会，投递了大量简历，又因为血友病频频被拒，彭可仪逐渐心灰意冷。

没想到，一家电脑维修店通知彭可宜接受采访。为了这个难得的机会，彭克特意打扮一番。但因为左腿伸不直，左脚无法着地，彭可懿只能在鞋子里塞上厚厚的增高鞋垫。好在彭可懿通过了面试，但刚开始只能拿到1000多元一个月的实习工资。

左脚够不着

此时的彭可懿体重约60公斤。一瓶200单位的“人体凝血因子Ⅷ”售价398元。他每个月要使用六到八瓶药，一个月的药费大概在3000元左右。“每个月，我只能收这么多钱，所以只能用这么多药。” 彭可仪说。

一个现实而无奈的问题是，怎么买药？他的父母每个月都会给彭可懿分一部分钱。收了3000块钱后，彭可义去血站买了七八瓶药。买完药，彭可仪拿着发票给妈妈报销，大概2000元左右。妈妈报销后，他把钱给了他，他存了足够的钱继续买药。如此循环。

报销要一个多月，也就是说彭可宜下个月要用这七八种药才能买药。所以他不愿意吃足量的药，只有疼的时候才打一针。

为了节省医院的设备费和手续费，彭可仪在出租屋附近找了一家小诊所，请对方帮忙打针。

2012年的一天，天还没亮，彭可宜就痛醒了。彭可懿本能地感觉自己的腿已经开始肿了，而此时小诊所还没有开张，他需要熬夜到天亮才能打针。

两个小时后，已经错过了用药的最佳时间。彭可懿试探性地把脚踩在地上，但此时，他已经酸痛得不能走路了。

彭可懿心急如焚，决定给自己打针。他心想：“针眼刺穿皮肤能有多大的痛，比身体上这些地方痛得多。”

彭可懿央求房东帮他把药从冰箱里拿出来，然后把注射器的针帽取下来。彭可仪皱着眉头，回想起医生帮他打针时的动作，右手拿着注射器，将针头插入左手的静脉，将药推了进去，这针出乎意料的顺利。

可是第二天，彭可懿就失去了之前的好运。他抽了几针，要么是静脉没有插进去，要么是回血了，最后还是很不情愿地去了诊所。朋克把前一天的经历告诉了医生，一边说一边哭。医生给彭可宜做示范，教他打针的技巧。

自己打针

经历了这场生死搏斗后，彭可懿也感受到了掌握注射技巧的重要性。从那以后，他开始给自己注射。当左手满是针，无处放针的时候，彭可懿练习左手刺右手的功法。他说：“不管是左手绑右手，还是右手绑左手，我都渐渐习惯了。”

母亲癌症，父亲车祸，他成了最佳体质

小时候，彭可懿总是重复着一个梦。“我爸妈怎么了，我的腿正好肿了。他们说小孩子口渴时可以倒一杯水，我却不行，我特别害怕那种无力感。”

药物“人凝血因子Ⅷ”具有止血功能，但不具备关节修复功能。彭可懿的身体状况还在恶化，想要做双膝关节置换手术。

这也成为引发他与父母“战争”的导火索。一方面，筹集资金困难，父母负担不起手术费用；另一方面，父母害怕手术的风险。

通过线上众筹，彭可仪解决了部分手术费用。2017年1月17日，彭可仪终于做了双膝关节置换手术。

彭克本以为自己会迎来新的生活，但在手术后一个半月的复查中，发现膝盖有粘连，需要进行第二次手术。由于备药不足，导致流血，这次彭可宜痛了一个多月，体重从120多斤骤降到86斤。

术后腿矫正治疗

2018年下半年，当彭可懿的身体越来越稳定的时候，他的人生又被撕开了。彭可仪的母亲被诊断出患有乳腺癌。

好在母亲住院的时候，彭可懿没有癫痫发作。母亲经历了手术、化疗、运动，彭可依一直陪在她身边，一起活了下来。

彭可懿的一生并未就此安息。

2020年，妈妈被诊断出肺癌。同年十二月，父亲出车祸，腰椎受伤。彭可懿无奈道：“以前我是家里体质最差的，现在是家里体质最好的了。”

“病童”当上总裁，从自救到助人

彭可懿很清楚，一个“病童”，不仅会拖垮自己和父母，还会拖垮几代人。

2016年，作为北京血友之家济南会员单位，济南血友之家成立。2020年，济南血友病之家正式挂牌，彭可懿任院长。“因为下雨，我也想为更多的人撑伞。” 彭科仪希望更多的患者和家长在应对出血方面拥有积极、规范的治疗方法和技巧。

赵燕娜和彭可仪是因为她的孩子小琳得了血友病A才认识的。

小琳考上了大学，这让赵燕娜感受到了人生中最成功的事情。“孩子以前坐轮椅，我们怕他一辈子都站不起来。” 回想起来，赵燕娜还是觉得害怕。

2002年，小林出生在泰安市新泰市的一个农村家庭。两岁的时候，小林不慎摔倒，头撞在了床头上。他突然从嘴里“喷血”。在被诊断出“甲型血友病”之前，小林被误诊为肠胃炎和脑出血，耽误了治疗时间。当医生告诉小林自己得了血友病这样的“绝症”时，赵燕娜和丈夫相拥而泣。

小林需要终生服药。对于小林一家来说，这是一个买不起的无底洞。

为了及时救治孩子，赵燕娜夫妇决定一边打工一边搬到济南照顾孩子。因为怕小琳的磕碰会导致全身流血，赵妍娜在家里的桌角贴了防撞贴，家里几乎没有什么“直角”。

赵燕娜在家里的桌角贴防撞贴

小林喜欢学习。他对赵燕娜说：“妈，我不敢停，继续往前跑，心里就轻松多了。”

小林四年级的时候，额头撞到了凳子的一角，满脸鲜血。送到医院后，小林得到了药。晚上，小林睡着后，小林的额头上滴下鲜血。而赵妍娜的眼角也流下了泪水。这次治疗的总费用是8000多元。

赵燕娜后来还参加了彭可仪组织的血友之家活动，了解了按需治疗和预防性治疗的区别，以及预防性治疗的好处。

高二的时候，小林的腿肿得不能走路。“那一次，孩子痛苦地哭了起来。” 因为病情累积太久，萧琳坐上了轮椅。

小林没有放弃读书。有一次，小林在外地考试时，因为骑得太久，脚踝肿了。这是一面红旗。赵燕娜只能在病人组求救，彭可宜紧急帮忙联系了药物和医院。赵妍娜接小琳的时候已经是晚上十二点了，她被紧急送往医院接受“救命药”。“我不明白，以前孩子严重的时候才吃药，现在孩子终于可以按时吃药了。” 赵燕娜叹了口气。

小林现在读大二，正在准备考研。他希望将来能研究血友病这一课题。“孩子身体很好。” 这是赵燕娜最大的心愿。

面临高昂药费的生死

作为终身用药，凝血因子的用量与患者体重直接相关。彭可仪现在体重约80公斤。按照标准剂量，他需要至少每隔一天注射一次700单位的“人体凝血因子VIII”。不过，按照他的支付能力，彭可懿只能三天吃一次药，一次吃1000个单位。一瓶1000单位一瓶的“注射用重组人凝血因子Ⅷ”售价3000多元，一年需要120余种药，年总药费约36万元。按照居民医保每年最高报销金额25万，彭可义只能拨打80次，剩下的40次他需要自己想办法。

随着医保报销、各种帮扶资金的增加，以及参与临床试验项目，彭可仪的药品成本问题正在逐步得到解决。

对彭可懿来说，他最期待两件事：一是今年嫁给女友后能过上安稳的生活。二是继续打造血友之家，无论走哪一步，都继续前行。

彭可懿今年将迎娶女友

但还是有很多像彭可宜一样的患者担心，如果用药不规范，会成为抗体患者。这种担忧已经成为一些人需要面对的现实。抗体患者被视为“罕见病中的罕见病”，成为抗体患者意味着重新注射凝血因子将无效。

日前，血友之家微信公众号标题为“比‘无药可医’更绝望的是‘药难求’——中国血友病患者致罗氏制药的公开信”，引发了大家的热议。担心血友病。疾病A抗体患者受到广泛关注。

北京血友病之家罕见病护理中心主任管涛

据北京血友之家罕见病护理中心主任管涛介绍，据血友之家不完全统计，2021年全国血友病A抗体患者约1000人（供血友之家APP用户至积极汇报总结结果，真实数据要大，其中全年出血超过24次的抗体患者有35人，占登记出血患者的20%。

“”是罗氏制药的创新药。2018年12月在我国正式获批上市，是目前国内唯一上市的针对血友病A抗体患者的预防和治疗药物。，可显着减少A型抗体患者的出血事件。

关涛介绍，作为终身用药，用药剂量与患者体重直接挂钩。标准剂量为1.5mg/周/kg，患者年治疗费用按售价8100元/30mg计算。大约2万元/公斤，一个60公斤的病人每年的治疗费用将达到120万元，即使是体重较轻的儿童患者，每年的治疗费用也将达到几十万元。高昂的药价让抗体患者从“无药可医”变成了“药遥不可及”。

彭可义表示，济南应该没有患者使用“”。考虑到高昂的研发成本，药企降价并非易事。管涛说：“从没有药到有治愈感，跨度非常巨大。我们希望的价格可以降低或者医保覆盖，让患者用得起。”

在“”降价之前，这部分拿不到药的抗体患者只能面临高昂的生死代价。