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在急性髓性白血病中的作用： (, ) IIB 期试验招募了 60 名患有野生型 FLT3 的复发/难治性 MDS 患者和 35 名患有突变 FLT3 和 AML 的患者（64% 的患者年龄≥65 岁） ，随机接受 () 50 毫克，每天两次或每天两次，每天两次，每次 50 毫克。表现出良好的耐受性； 在FLT3基因野生型和突变型AML患者中均具有血液学活性，而FLT3突变型患者的完全缓解率和总生存率更高。
（50 mg，每日两次）联合标准化疗（柔红霉素和阿糖胞苷）共有 19 名患有突变 FLT3 的初治 AML 患者和 50 名患有野生型 FLT3 的患者参加了 IB 期试验。试验结果表明，口服米多司他林 50 mg，每天 2 次，可以安全地与常规细胞毒化疗药物联用，患者表现出耐受性好、缓解率高（80%）的多司他林方案效果，具有 FLT3 -突变型 AML 患者的反应率 (92%) 高于 FLT3-野生型 AML 患者 (74%)。此外，两组的总生存率相似，表明 可能会改善因基因突变导致的不良预后结果。
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