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强化化疗和异基因干细胞移植显著改善了儿童和青少年的急性髓系白血病。然而，在美国，AML患者的中位年龄为66-67岁，随着人们寿命的延长，中位年龄可能会上升。在过去的二三十年里，老年急性髓系白血病患者的预后几乎没有改善。老年患者的病情比年轻患者更差，因为其病因更严重，以细胞遗传学和分子研究为特征，其发病率比年轻患者(其他健康问题)更严重。目前的想法是，年龄本身不应排除对没有明显并发症的老年急性髓系白血病患者进行积极和可能成功的治疗。
正在评估的一种相对较新的药物是地西他滨注射液，这是一种低甲基化药物，在骨髓增生异常综合征患者中具有显著的活性。与替代疗法相比，用单一致癌物治疗老年患者的早期研究是有希望的。
目前的研究涉及485名新发或继发性急性髓系白血病患者，这些患者被归类为细胞遗传学特征较差或中等。这是一项随机试验，其中一只手臂可以在低剂量阿糖胞苷化疗或单独支持治疗之间进行选择(对照组，n=243)，另一只手臂接受地西他滨注射液(n=242)。
对照组中位生存期为5.0个月，地西他滨注射液组中位生存期为7.7个月。
对照组完全缓解率为8%，地西他滨注射液组完全缓解率为18%。
两组之间的毒性参数似乎相似。
两组最常见的副作用是血小板减少、贫血、中性粒细胞减少和发热性中性粒细胞减少。
这些作者的结论是：“与本研究中用于治疗老年人AML的公认标准疗法相比，[地西他滨注射液]显示出总体生存优势和更高的应答率，但在安全性方面没有显著差异。”
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