泊马度胺适应症，多发性骨髓瘤用来那度胺

近期科学家们发现，抗癌的机理主要依靠降解与疾病相关的特定蛋白，这就是度胺类药物（包括沙利度胺、来那度胺、泊马度胺）。有了这些度胺类药物的出现，在以后新一代蛋白降解药物的开发中，势必会带来不少的经验。

　　度胺类药物的蛋白降解机制

　　蛋白降解药物的基本作用机制是利用泛素-蛋白酶体系统（UPS）来诱导特定蛋白的降解。E3泛素连接酶能够为需要降解的蛋白加上泛素标签，让它们被运送到蛋白酶体进行降解。人体中有超过600种E3泛素连接酶，而度胺类药物能够与其中最大的E3泛素连接酶家族Cullin–RING连接酶复合体中的CRBN蛋白结合，改变了CRBN蛋白与底物的结合特征，从而让新的底物蛋白被这一连接酶打上泛素标签，导致它们被降解。不同类型的度胺类药物自2005年以来，已经获得FDA批准，作为单药或者与其他疗法联用，治疗多发性骨髓瘤患者和某些淋巴瘤患者。

　　来那度胺与泊马度胺

　　来那度胺：具有抗肿瘤、免疫调节和抗血管生成等多重作用，与地塞米松合用，用于治疗曾接受过至少一种疗法的多发性骨髓瘤的成年患者。

　　泊马度胺：具有独特的抗感染，免疫调节，抗肿瘤增生，抗血管生成等作用，与地塞米松联合使用，用于治疗以前曾接受过两种药物治疗（包括来那度胺、硼替佐米）的多发性骨髓瘤患者，并且在最后一次治疗完成60天内或治疗过程中病情恶化的患者。

　　在药物的服用方面来看。来那度胺推荐的剂量为治疗周期为28天，在第1—21天，每天口服25mg来那度胺。在28天治疗周期的第1、8、15和22天口服40mg地塞米松。

　　泊马度胺推荐的剂量为治疗周期为28天，在第1—21天，每天口服4mg泊马度胺。在28天治疗周期的第1、8、15和30天口服40mg地塞米松。

　　综上所述，就药物服药时间来看大致相同，唯一区别比较大的就是来那度胺和泊马度胺的用量问题，来那度胺用量多，而泊马度胺用量少。有资料显示出，泊马度胺可以服用更小的剂量，表现出更强的作用和更少的副作用。

　　在临床试验（治疗效果）来看。来那度胺：在一项招募了既往接受过至少一次治疗的多发性骨髓瘤患者中来看，将他们分到来那度胺联合地塞米松组或安慰剂组。

　　结果显示出，来那度胺组 VS 安慰剂组中位疾病进展时间为13.9个月 VS 4.7个月，来那度胺组显著延长了9个月；另外在客观缓解率方面对比为61% VS 19%，来那度胺组显著提高了3倍。

　　泊马度胺：在一项试验中招募了患有复发进展难治性多发性骨髓瘤的成年患者。这些患者先前至少接受了两种治疗方案，其中包括来那度胺和硼替佐米，并且在最后一次治疗方案的60天内出现疾病进展。这些患者都接受泊马度胺联合地塞米松治疗，只是一组为低剂量地塞米松，一组为高剂量。

　　结果显示出，在低剂量组效果更好，中位无进展生存期（mPFS）对比为3.6个月 VS 1.8个月；在中位总生存期（mOS）方面，两组对比为12.4个月 VS 8个月；在客观缓解率（ORR）方面，两组对比为23.5% VS 3.9%。

　　文章说到这里，想必在大家脑海里已经可以简单区分来那度胺与泊马度胺的区别了。没错，在适应症相同的情况下，服用来那度胺耐药或不耐受的患者，可再次服用泊马度胺，也就是说，泊马度胺是来那度胺的加强版。

　　当然，来那度胺与泊马度胺同样都是用来针对治疗多发性骨髓瘤患者，两者之间不存在谁好谁坏。即便是治疗适应症相同，患者也不可擅自决定用药或擅自换药，因为就您的病情来讲，应该由专业的医师团队在商讨后，向您提出最适合的药物。所以，即便我们已经明确作出了两个药物的区别，但是，切记不可自行用药。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：泊马度胺(POMALIDOMID)治疗卡波西肉瘤的临床研究数据

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