优妥昔单抗Dinutuximab治疗儿童神经母细胞瘤的效果如何？

神经母细胞瘤（neuroblastoma,NB），是一种严重危害婴幼儿生命的恶性肿瘤，虽然发病率并不高，但却是婴幼儿最常见的颅外实体肿瘤，占儿童恶性肿瘤的8%-10%。近日，一款治疗神经母细胞瘤的药物——Unituxin（Dinutuximab beta,又称：迪妥昔单抗）注射液，获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，适用于：1）治疗≥12月龄的高危神经母细胞瘤患者，这些患者既往接受过诱导化疗且至少获得部分缓解，并且随后进行过清髓性治疗和干细胞移植治疗；2）治疗伴或不伴有残留病灶的复发性或难治性神经母细胞瘤。

　　神经母细胞瘤是一种来源于未分化的交感神经节细胞的恶性肿瘤。因此，凡有胚胎性交感神经节细胞的部位，都可发生肿瘤。肾上腺是最常见的原发部位，其次是腹部交感神经节、胸部交感神经节、颈部交感神经节和盆腔交感神经节，约1%的患者未能发现原发肿瘤。神经母细胞瘤是一种极具侵袭性的肿瘤，可转移至淋巴结、骨髓、骨骼、硬脑膜、眼眶、肝脏和皮肤，少数情况下也会转移至肺部和颅内。在临床表现上，患者的症状与神经母细胞瘤的起源部位、肿瘤大小、生长情况以及是否已经扩散，扩散的位置和大小等相关。不同部位起源及扩散部位的患者会表现出不同症状。儿童神经母细胞瘤治疗难度大、单一的治疗预后差，需要包括外科、内科、放疗科、移植科以及影像科、病理科、营养科、心理科、疼痛科等多学科的联合诊疗模式。通常，具有高危神经母细胞瘤的儿童会经历许多轮复杂而密集的治疗，包括化疗、手术、干细胞移植、放疗等。

　　不过，相关数据显示，即使采用高度强效的治疗，神经母细胞瘤患者的生存率仍低于50%。由于恶性程度高，治疗难度大，神经母细胞瘤常被称为“儿童肿瘤之王”，患者亟需更有效的治疗手段，提高长期生存率。Unituxin是一种单克隆抗体，可以与神经母细胞瘤细胞过度表达的特定靶标GD2结合。GD2属于神经节苷脂（gangliosides）的一种，大量存在于神经母细胞瘤细胞表面。当Unituxin同GD2结合后，可以诱导双重免疫机制，使免疫系统破坏神经母细胞瘤的癌细胞。

　　2017年，Unituxin已获得欧盟委员会批准，用于治疗≥12月龄的高危神经母细胞瘤患者，这些患者既往接受过诱导化疗且至少获得部分缓解，并且随后进行过清髓性治疗和干细胞移植治疗；也适用于治疗伴或不伴有残留病灶的复发性或难治性神经母细胞瘤。此外，Unituxin还获得了英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）推荐，用于治疗儿童高危神经母细胞瘤。Unituxin用于神经母细胞瘤的疗效，已在一项名为APN311-302的关键3期临床研究中获得验证。数据显示，在高危神经母细胞瘤一线治疗的维持阶段使用Unituxin，与未使用免疫疗法的对照组患者（n=450）相比，接受Unituxin治疗的患者（n=367）生存期得到了改善，三年总生存（OS）率提高了12%；五年时OS率约为65%，而对照组为 50%。研究还显示，未接受过免疫治疗的患者在治疗维持期中使用Unituxin，也可用于防止某些高危神经母细胞瘤患者复发或进展。

　　英国南安普顿大学（University of Southampton）癌症免疫中心儿童肿瘤科教授Juliet Gray博士曾表示，通过利用人体自身的免疫系统，Unituxin已显示出可以非常有效地靶向和攻击某些癌症。对于一些孩子来说，这甚至可能让他们长期无癌生存。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：UNITUXIN/DINUTUXIMAB可以治疗神经母细胞瘤患者？

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