特立氟胺AUBAGIO治疗儿童复发性多发性硬化的疗效如何？

在一项涉及复发性多发性硬化症（multiple sclerosis, MS）儿童的试验中，特立氟胺减少了病变增长，但没有减缓复发。这种口服免疫调节药物已在80多个国家获得批准，用于治疗复发型MS成年患者，现在欧盟也批准用于儿科患者。

　　在国际三期试验中，166名年龄在10~17岁的MS儿童被随机分为口服特立氟胺或安慰剂治疗96周。那些经历过复发或在磁共振成像上表现出高度疾病活动的患者，被允许提前进入随后的96周开放标签延长期，在此期间他们都接受了药物治疗。在安慰剂组中，有26%的患者在96周前改用特立氟胺，这一比例出人意料地高。

　　在96周时，首次临床复发（主要终点）的时间在组间无差异。然而，特立氟胺确实减少了新的或扩大的病灶数量。该药物耐受性良好，两组中11%的患者出现严重不良事件。特立氟胺是来氟米特的活性代谢物，来氟米特口服消化后可快速、几乎全部转化为特立氟胺。特立氟胺已成为 MS 治疗的焦点。

　　特立氟胺于2018年在中国上市，作为首个登陆中国的口服一线DMT药物，使中国的MS患者正式进入了口服DMT时代，大大提升了患者的依从性。对于MS疾病本身，不同人群的疾病特点有所不同，白种人与亚洲人群的MS发病率差异较大，研究显示亚洲国家（包括中国）MS患者脑脊液（CSF）寡克隆区带阳性率低于白种人。2018年11月在特立氟胺国内上市之际发表的TOWER中国亚组数据显示，特立氟胺可降低ARR达71.2%，远远优于TOWER全球总体人群的36.3%，因此在国内开展RWS来评估特立氟胺的疗效和安全性显得尤为重要。

　　在2020年举办的中华医学会第二十三次全国神经病学学术会议中，一项回顾性分析MS患者使用特立氟胺疗效的研究。该研究共纳入38例MS患者，其中71%的患者为女性，55%的患者既往已使用其他DMT药物治疗，患者接受特立氟胺治疗的中位时间为13个月。

　　结果显示，特立氟胺可以显着减少中国MS患者的ARR（治疗后 0.27 vs. 治疗前 1.14），降幅达76.3%（P＜0.01），且治疗期间患者的扩展致残量表（EDSS）评分未见明显升高。安全性方面，特立氟胺的不良反应发生率低，总体耐受性良好。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：奥巴捷/特立氟胺(AUBAGIO)可以治疗复发缓解型多发性硬化患者？

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