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2018年，英国国家医疗服务体系（NHS）批准了一个用于治疗神母的靶向药：dinutuximab。听到这个消息时，瑞恩的妈妈心情很复杂：瑞恩宛如短暂来到人间的天使，如果当年瑞恩也能用上这个药，天使可以有更多的时间在人间，这是无法逆转的遗憾；但是，其他与瑞恩有着同样病情的小天使，如今有了更好的选择，所以这又是一件值得高兴的事。
dinutuximab是个什么样的药物呢？dinutuximab是一个单克隆抗体，其靶点是GD2，这是神母癌细胞表面的一个特殊的多糖结构。所以，dinutuximab就是一个GD2抗体药。结合到癌细胞上的GD2之后，GD2抗体通过抗体特有的Fc结构，呼唤免疫细胞，让免疫细胞对癌细胞产生攻击。这样的抗体药物，属于靶向治疗，但是之前也被称作免疫治疗。
dinutuximab疗效到底如何呢？在3期临床试验中，高危神母患儿使用dinutuximab治疗之后，5年生存率达到了64%，明显高于对照治疗。这些高危患儿中，在使用dinutuximab进行维持治疗之前，48%已经达到完全缓解，即常说的“身体内癌细胞都消失”，对于这部分患者，有一半以上的治疗后5年之内都没有复发，也查不到肿瘤的踪迹，达到了临床治愈的标准。这就意味着，即便是晚期、高危的神母患儿，有很大一部分人可获得治愈。
临床试验表明，在使用dinutuximab治疗后，5年总生存率为64%，明显高于对照治疗。即便一大部分晚期患者没有被治愈，但是也能获得长期生存，这是神母患者在一线化疗后再接受GD2单抗维持治疗能获得的治疗效果。但是，GD2并不是一个完美的靶向药，由于在神经元、外周感觉神经纤维细胞里也有GD2，GD2抗体也会攻击这些细胞，导致一个比较严重的副作用：神经疼痛。不幸中的万幸，是严重的神经疼痛在第一个疗程时最多，发生率为37%，但在后续的治疗中，发生率逐渐降低。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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