胃肠间质瘤治疗瑞派替尼，拜万戈瑞戈非尼副作用

　　瑞戈非尼Regorafenib (Stivarga) 是是一种多重激酶的小分子抑制剂，可以抑制多种会影响血管新生激酶如 VEGF1、VEGF2、TIE2等，并能抑制癌化基因如KIT、RAF1，阻断刺激肿瘤细胞增生的激酶如PDGFR、FGFR.

　　该研究者发起的研究为瑞戈非尼(regorafenib)的GRID III期研究提供了有力证据。并导致全球监管机构批准瑞戈非尼作为治疗转移性胃肠道间质瘤（GIST）的III期GRID的有效药物。从瑞戈非尼的GIST这个最初的试验开始，我们报告了其基因型分析，长期的安全性和测试结果患者。

　　该试验在2010年2月和2014年1月间进行，成人转移性GIST中，至少伊马替尼和舒尼替尼失败后。患者接受瑞戈非尼口服，每日160毫克，从第1-21天作为整个28天的一个循环。这些指标：临床获益率（CBR），定义为完全或部分缓解（PR）或病情稳定每RECIST 1.1，无进展生存期（PFS），总生存期（OS），长期安全性数据，和≥16周代谢持续的测定成为评定其药效的标准。

　　33例患者接受瑞戈非尼中的至少一个剂量。平均随访为41个月。 CBR被记录在患者33例[76％25; 95％置信区间（CI）的58％〜89％]，其中包括6名永久居民。中位PFS为13.2个月（95% CI 9.2-18.3月）其中四例仍在研究结束的无进展，实现临床受益超过3年（范围36.8-43.5月）。中位OS为25个月（95％CI 13.2-39.1个月）。患者的肿瘤窝藏KIT外显子11的突变表现出的最长的中位PFS（13.4个月），而患者的KIT / PDGFRA野生型，非SDH缺乏经验的肿瘤中位1.6个月PFS（P <0.0001）。长期安全性配置文件与以前的报告相一致;手足皮肤反应和高血压是减少剂量的最常见原因。值得注意的是，瑞戈非尼诱导SDH缺乏GIST客观的反应和持久的利益。

　　患者的长期随访转移性GIST与瑞戈非尼治疗暗示治疗原发性KIT外显子11突变和那些具有SDH缺陷GIST中特别的好处。根据基因型修饰药物可以更好地降低药物毒性，提高疗效。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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