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帕唑帕尼是一种可干扰顽固肿瘤存活和生长所需的新血管生成的新型口服血管生成抑制剂，靶点涵盖VEGFR1、VEGFR2、 VEGFR3及PDGFRα及β、FGFR1\3、Kit、ItK、Lck等。这些靶点与肿瘤病理血管的生成、肿瘤的生长及肿瘤的进展密切相关。帕唑帕尼适用于晚期肾癌患者。用于之前接受化疗的晚期软组织肉瘤（STS）患者。
在肾癌治疗方面，帕唑帕尼自2009年获批，已治疗多达26000多名肾癌患者；此外，帕唑帕尼还被纳入NCCN指南推荐，用于一线治疗透明细胞晚期肾细胞癌患者。在一项3期，随机，双盲，安慰剂对照，多中心的临床试验中，评估了帕唑帕尼一线治疗RCC患者或细胞因子预处理患者中的疗效。将具有局部晚期或转移性RCC患者随机按2:1比例分配，接受帕唑帕尼800mg每天一次或安慰剂治疗，试验主要研究终点是PFS（无进展生存期）。
结果显示出，在招募的所有患者中，中位无进展生存期（mPFS）为9.2个月 VS 4.2个月；在一线治疗的患者中，mPFS为11.1个月 VS 2.8个月；在细胞因子预处理患者中，mPFS为7.4个月 VS 4.2个月。另外，对于ECOG评分为0的患者，中位总生存期（mOS）可达两年半多（32.1个月）；对于ECOG评分为1的患者，mOS可达一年半多（19.1个月）。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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