RuxolitinibRuxolitinib可以治疗基因突变的骨髓疾病吗？

时间：2022.06.06作者： 浏览次数：265

骨髓增殖性疾病有基因突变，鲁索替尼可以治疗吗？鲁索替尼的作用机制主要是与JAK1点位结合，抑制整个JAK-STAT通道的活化，从而靶向性强行压低该通道异常增强的信号，从而获得良好的临床疗效。除了骨髓纤维化外，鲁索替尼还可以治疗其他的骨髓增殖性疾病，比如真红，血小板增多等。

　　很多病友有这方面的疑问——认为鲁索替尼只能治疗JAK2V617F突变类型。其实不是的：由于鲁索替尼不是只能结合JAK2V617F位点的空间构象抑制剂，而是通过综合JAK1位点，发挥完整的抑制JAK-STAT通路的靶向药物。因此，对于所有类型的BCR/ABL经典型骨髓增殖性肿瘤，无论是不是JAK2V617F突变，均能获得良好的疗效。

　　换句话来说就是，针对JAK12外显子突变，CALR、MPL等突变，甚至所谓三阴性的骨髓增殖性肿瘤，均有疗效。但是！在获取疗效的同时想要完全逆转杜绝病情最终进展恶化的结果，鲁索替尼还无法达到。在服药的期间，需要病人严格遵从医嘱，剂量合理性的服药，做好相关的注意事项，提防肾损害，肝损害以及药物所产生的不良反应等。