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美国食品药品监督管理局（FDA）批准了去纤苷酸钠（Defitelio）用于治疗成人及儿童造血干细胞移植（HSCT）后继发的肝静脉闭塞症（VOD）。该药是首个批准治疗严重肝VOD的药物。
Paul G.Richardson 博士说，VOD是一种致命性病变，通常在HSCT后毫无征兆地发生，其进展迅速，并会引发严重肾脏或肺功能紊乱以及多器官衰竭。因此，该病变可阻碍移植患者的恢复，并且一旦发生VOD或多器官功能衰竭，死亡率高达80%以上。
去纤苷被授予优先审查和孤儿药资格。该项审批基于一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT后被诊断为肝VOD且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷治疗的严重肝VOD患者的100天生存率为21%-31%
去纤苷安全性的数据基于176例患者。最常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。最常见的严重不良反应包括低血压（11%）和肺泡出血（7%）。Defitelio的获批极大地满足了移植患者继发该类罕见致命性并发症的治疗需求。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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