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2020年12月17日，Blueprint Medicines公司宣布，已向美国FDA提交小分子疗法阿泊替尼（avapritinib）的补充新药申请（sNDA），并申请优先审评，用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症（SM）成人患者。该疗法已在美国和欧洲获批用于治疗携带特定PDGFRA基因突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。
SM是一种由KIT D816V突变驱动的罕见疾病。由于肥大细胞不受控制的增殖和活化，SM患者可出现慢性、重度且通常不可预测的症状。晚期SM是本病的高风险亚型，包括侵袭性SM、SM伴相关血液肿瘤和肥大细胞白血病。除肥大细胞活化症状外，晚期SM还伴有肥大细胞浸润所致的器官损害。所有SM亚型患者常持续存在衰弱症状，包括过敏反应、斑丘疹、瘙痒、腹泻、疲劳和骨痛等。
阿泊替尼是D816V突变型酪氨酸激酶KIT的选择性抑制剂，已获FDA授予的治疗晚期SM（包括侵袭性SM、SM伴相关血液肿瘤和肥大细胞白血病）的突破性疗法认定，目前正在进行治疗晚期和惰性SM的全球临床研究。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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