多激酶抑制剂索拉非尼可有效治疗急性髓系白血病（AML）

相关临床前试验证实，多激酶抑制剂索拉非尼对治疗急性髓系白血病（AML）有效。最近，发表在《华尔街日报》上的一项 2 期试验调查了在新诊断的 AML 患者（年龄≤60 岁）中将索拉非尼添加到标准治疗中的疗效和耐受性。结果表明，标准疗法加索拉非尼抗白血病疗效显着，但毒性增加。

这项随机、双盲、对照 2 期试验共纳入 276 名 AML 患者，并对来自 267 名患者的数据进行了统计分析。受试者筛选标准：年龄18~60岁，初诊AML且未经治疗，WHO临床体能评分0~2分，肝肾功能完整，无心脏并发症，近期无外伤或手术。

患者被随机分配（1:1） 接受 2 个疗程的柔红霉素（第 3-5 天，60 mg/m2）+阿糖胞苷（第 1-7 天，100 mg/m2）诱导治疗，随后进行 3 个疗程的大剂量阿糖胞苷巩固治疗（1、3、5 天，3 g/m2，每天两次），并在 1、的第 10-19 天@>2 个周期，从每次巩固治疗的第 8 天开始，与索拉非尼（400 毫克，2 次/天）或安慰剂联合治疗 12 个月（安慰剂，n=133；索拉非尼，n=134）。在第一次缓解期间，有兄弟姐妹供者的中危患者和有匹配供者的高危患者接受异基因造血干细胞移植。主要终点是无事件生存期，定义为主要治疗失败或复发或死亡。中位随访时间为36 个月。

安慰剂组的中位无事件生存期为 9 个月，索拉非尼组为 21 个月。相应地，安慰剂组的 3 年无事件生存率为 22%，索拉非尼组为 40%（风险比 [HR] 0.64, 95%CI; 0.45～ < @0.91；p=0.013）。两组中最常见的 3-4 级不良事件包括发热（安慰剂组 71 [53%] 对 73 [54%] ]）、感染（55 [41%] vs 46 [34%]）、肺炎（21 [16%] vs 20 [14%]）和疼痛（13 [10%] vs 15 [11%]）。与安慰剂组相比，索拉非尼组发生的≥3级不良反应明显增多，包括发热、腹泻、出血、心脏事件、手足皮肤反应（仅在索拉非尼组中）和皮疹。

本试验表明，对于≤60岁的AML患者，标准疗法联合索拉非尼具有抗白血病疗效，但同时增加了毒性。因此，这些发现表明激酶抑制剂可能是 AML 的有效联合疗法。其次，为了明确索拉非尼未来在此类疾病治疗中的作用，仍需对其总生存率进行长期随访，并提出降低毒性的方法。

一脉通编自：至60岁或带（ ）。 2015

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