奥卡利娃在治疗成年PBC患者中的效果如何？

　　原发性硬化性胆管炎是一种以肝内和肝外胆道系统广泛炎症和纤维化为特点的慢性胆汁淤积综合症，主要累及年轻人，平均年龄是40岁，并且70%的患者是男性，该病常呈进行性发展，最终发展呈胆汁性肝硬化，门静脉高压，肝功能衰减。

　　病理学表现：原发性硬化性胆管炎长累及肝内、外胆管，仅累及小叶间胆管者很罕见。原发性硬化性胆管炎的大体组织学无特异性，可见黏膜溃疡、管壁纤维增厚和狭窄、局灶性或弥漫性阻塞以及胆管闭塞。

　　根据FDA发布的内容，奥贝胆酸（Obeticholic酸、Intercept Pharmaceuticals）结合法尼醇X受体，增加来自肝脏的胆汁流量和抑制肝脏中胆汁酸的生产，从而减少肝脏在胆汁酸毒性水平的暴露。

　　根据FDA的数据，熊去氧胆酸（UDCA）是PBC唯一的治疗方法，1997年通过FDA批准。熊去氧胆酸在超过50%的患者中有效。然而，高达40%的患者中没有ALP、总胆红素的降低，有5%到10%的患者是无法耐受的。

　　奥贝胆酸的安全性和疗效通过一项纳入216例PBC患者的临床试验得到了体现。1年后，利用Obeticholic酸治疗的PBC患者中ALP水平降低的人数高于安慰剂组。常见的不良反应为瘙痒、乏力、腹部疼痛和不适、关节痛、头晕、便秘。根据FDA的指示，奥贝胆酸酸不能用于胆道完全梗阻患者。

　　来自国际肝病大会发表的临床试验数据显示了帮助减少瘙痒的发生和降低严重程度的滴定策略（根据6个月时的临床反应，患者从5毫克开始，滴定至10毫克）。贝勒医学院医学和外科教授John Vierling说。“重要的是，奥贝胆酸保持持久的ALP降低，这是慢性疾病如PBC治疗的关键。”

　　PBCers组织主席Linie Moore表示，“PBC影响他们生活的黄金时期，对于一些人来说，在这一时期，接受肝移植的潜在需求受到持续关注。近几十年来仅有一种疗法，我们都很期待这一重要的新药物。”

　　胃肠道药物咨询委员会最近建议FDA批准奥贝胆酸作为单一疗法或与熊去氧胆酸结合治疗成人PBC患者。Obeticholic酸的作用有望维持在7至10天。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：奥贝胆酸(OCALIVA)用于原发性胆汁性肝硬化治疗效果显著吗？

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