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慢性髓系白血病(CML)是一种发生在多能造血干细胞中的恶性骨髓增殖性肿瘤,虽然在过去的几十年里,慢性髓系白血病的治疗已经取得了显著进展,但是临床数据显示,许多接受两种及以上酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗的患者都可能出现耐药或对治疗不耐受,而目前尚未有指南明确慢性髓系白血病的三线治疗标准,慢性髓系白血病的进展风险仍然很高,需要更有效的三线药物治疗。
Scemblix是美国FDA批准的首款与ABL1的肉豆蔻酰口袋(myristoyl pocket)结合的CML疗法,为对目前TKI疗法耐药或不耐受的患者提供重要的新治疗选择。美国食品和药物管理局(FDA)批准靶向抗癌药Scemblix(asciminib,ABL001),用于治疗先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期(Ph+CML-CP)成人患者。
此次批准是基于一项3期临床试验和1期临床试验的结果。3期临床试验结果显示,Scemblix与抗癌药Bosulif(博舒替尼)相比,在24周几乎让患者主要分子学反应率(MMR)翻倍;而且由于不良反应而停止接受治疗的患者比例是Bosulif组的三分之一(7%比25%)。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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