托法替尼显著降低幼年特发性关节炎的发病率？

时间：2022.07.18作者： 浏览次数：325

　　托法替尼是一款获欧盟批准上市的口服JAK抑制剂，此前已获欧盟批准三个适应症，分别为用于治疗使用甲氨蝶呤失败后的中度至重度活动性RA患者；使用改善病情抗风湿药物（DMARD）失败后的活动性银屑病关节炎（PsA）成年患者；使用肿瘤坏死因子抑制剂（TNFi）失败后的中度至重度活动期溃疡性结肠炎（UC）成年患者。

　　JIA是一种病因不明的慢性炎症性疾病，定义为16岁之前开始并持续至少6周的关节炎。多关节型JIA和青少年型PsA是JIA的亚型。多关节型JIA亚型以五个或更多关节的关节炎为特征，影响手脚的小关节以及臀部、脚踝和膝盖等大关节。患有青少年PsA亚型的人可能有关节症状和鳞状皮疹。据估计，JIA在欧洲影响了大约60000名儿童。

　　美国食品和药物管理局（FDA）批准XELJANZ（托法替尼），用于治疗儿童和青少年2年患有活动性多关节病的幼年特发性关节炎（pcJIA）。批准了两种制剂，片剂和口服制剂，根据体重给药。该批准使XELJANZ成为美国第一个也是唯一一个被批准用于治疗pcJIA的JAK抑制剂。

　　这次批准是基于一项3期临床数据，研究分为2个阶段，共计44周：第一个阶段18周开放标签，共入组225名患者，第二阶段，进行26周双盲，安慰剂对照，随机，停药期（共173名患者）研究，每日两次服用5mg片剂或1mg/mL口服溶液的托法替尼，以评估其疗效和安全性。