欢迎光临吉康旅!
恩西地平(enasidenib)获批用于治疗罹患复发性或难治性急性骨髓性白血病(AML),且带有IDH2突变的成人患者。值得一提的是,这是首款针对IDH2的口服抑制剂,也是美国FDA批准的唯一一款针对这一患者群体的疗法。
AML是一种血液癌症,病情进展迅速。作为最常见的一种急性白血病,它每年在美国带来超过21000个新病例。这一疾病预后较差,大部分患者会最终出现疾病复发,他们的治疗前景也极不乐观。在AML中,大约有8%-19%的患者带有IDH2突变。这种突变会抑制正常的血细胞发育,带来过多不成熟的血细胞。
由Agios与Celgene带来的恩西地平正是一款IDH2抑制剂。通过抑制突变的IDH2蛋白,这款新药有望起到控制病情的作用,它的疗效也在临床试验中得到了验证。之前,它曾获美国FDA颁发的优先审评资格和孤儿药资格。
在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中,研究人员招募了199名成人患者,他们都患有复发性或难治性AML,且都带有IDH2突变。其中,至少有一半的患者曾接受过2项或更多的抗癌疗法。在研究中,患者们接受了每日100mg的初始剂量,直至病情出现进展,或出现无法接受的毒性。研究表明,恩西地平能给患者带来完全缓解(CR),或是部分血液学改善的完全缓解(CRh)。两者综合起来的数据是23%(n=46)(95% CI:18%,30%),中位数的缓解持续时间为8.2个月(95% CI:4.3,19.4)。对于这些患者来说,出现首次缓解的中位数时间为1.9个月(范围0.5个月到7.5个月不等),出现最佳缓解的中位数时间为3.7个月(范围0.6个月到11.2个月不等)。这款新药的安全性同样在临床试验中得到了评估。基于它彰显的疗效与安全性,美国FDA批准它上市,比预定日期早了将近1个月!
“美国FDA在这款新药进入临床后4年,就批准它上市。我希望能从我们高产的发现平台中,为癌症和罕见遗传病患者带来更多同类首款(first-in-class)的精准医学新药,”Agios的首席执行官David Schenkein博士说道:“我们期待与Celgene密切合作,共同对恩西地平进行推广,使全美罹患这一恶性疾病的患者能用上它。”
“美国FDA批准的恩西地平是首款治疗带有IDH2突变的复发性或难治性AML的疗法。我们非常感谢FDA在让这款新药尽快走向患者过程中的努力,它比预期的PDUFA日期要提早了数周,”Celgene的首席执行官Mark Alles先生说道:“这个里程碑彰显了Celgene独特研究模型的价值。我们和合作伙伴们能为患者带来积极正面的影响,与Agios的合作就是这样一个优秀例子。”如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
更多药品详情请访问 恩西地平
免责声明: 本站关于疾病和药品的介绍仅供参考,实际治疗和用药方案请咨询专业医生和药师。
微信扫码◀
免费咨询电话
BottinibCabozantinib在脑转移肾细胞癌中表现出怎样的治疗效果?
2022-09-22奥拉帕利靶向药的适用卵巢癌类型,奥拉帕利用于卵巢癌化疗维持治疗的适应症
2022-09-22MET是一种由MET基因编码的受体酪氨酸激酶,许多癌症与MET受体途径的异常信号有关。METex14是一种公认的致癌驱动因素,在新诊断的晚期非小细胞...
在真实世界中,阿比特龙对转移性激素敏感性前列腺癌(mHSPC)患者中展现出了良好的疗效。以下是一例来自临床的经典案例:患者跳过化疗直接...
脑转移治疗的金标准是局部治疗,包括立体定向放射外科治疗、全脑放疗和外科手术治疗。脑转移RCC患者的体力状态较差,且通常需马上进行局...
奥拉帕利(利普卓)在卵巢癌共获批四大适应症,维持和挽救两种用法:①单药用于BRCA1/2胚系和体系突变,一线含铂化疗后达到CR/PR晚期卵巢...
4项不同研究分析数据证实,Vitrakvi(拉罗替尼)对携带NTRK融合基因的实体瘤(也称为TRK融合肿瘤)患者有持续临床获益。结果已在2021年9...