维替尼(TIBSOVO)治疗复发或难治性急性髓系白血病的结果如何？

时间：2022.07.19作者： 浏览次数：221

　　急性骨髓性白血病（AML），是一种骨髓性白细胞（而非淋巴性白细胞）异常增殖的血癌。其特点是骨髓内异常细胞的快速增殖而影响了正常血细胞的产生，是成年人最常见的急性白血病，其发病率随着人的年龄而增加，大多数AML患者最终会复发。R/R、 AML的预后较差，五年生存率约为27%。

　　近日，美国FDA批准制药公司AgiosPharmaceuticals的药物依维替尼（ivosidenib）上市，治疗患有复发性或难治性急性骨髓性白血病（R/R AML）的成人患者。

　　此次FDA批准TIBSOVO,用于具有IDH1突变的R/R AML患者是基于一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增和扩增试验AG120-C-001的临床数据。这项研究包含了174名患者，他们以每日500毫克依维替尼的起始剂量口服给药，直至疾病进展、发生不可接受的毒性或需要进行造血干细胞移植。研究的主要终点是联合的完全缓解（CR）和有部分血液学改善的完全缓解（CRh）率。CRh定义为骨髓中<5％的胚细胞没有疾病迹象且外周血计数部分恢复（血小板>50，000 /微升和ANC> 500 /微升）。

　　最终的临床结果显示：依维替尼的CR+CRh率为32.8%（n=57/174，95%CI:25.8-40.3），其中CR率为24.7%（n=43/174，95%CI:18.5-31.8），CRh率为8%（n=14/174，95%CI:4.5-13.1）；CR+CRh中位持续时间8.2个月（95%CI:范围5.6-12个月），达到CR或CRh的患者中，从治疗到获得CR或CRh最佳缓解中位时间2.0个月（范围：0.9-5.6个月）；基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的110例患者中，有41例（37.3%）在基线后56天不依赖RBC和血小板输注；基线时同时不依赖RBC和血小板输注的64例患者中，有38例（59.4%）在基线后56天仍然保持不依赖输注；174例患者中有21例（12%）在接受Tibsovo治疗后接受了干细胞移植。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信！